Metoda manipulowania genami w komórkach. Właśnie podano ją pacjentom

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP   01-07-2021, 19:21

Metoda manipulowania genami w komórkach. Właśnie podano ją pacjentom CRISPR to najlepsza jak dotąd metoda manipulowania genami w komórkach (fot. Pixabay)

CRISPR to najlepsza jak dotąd metoda manipulowania genami w komórkach, dobrze sprawdzona już w laboratoryjnych warunkach. Jednak wykorzystanie jej u człowieka oznacza konieczność pokonania wyzwań.

Po raz pierwszy w historii do krwi pacjentów cierpiących na genetyczną chorobę naukowcy podali lek działający na bazie techniki CRISPR, która pozwala modyfikować geny.

Na sprawdzenie, czy udało się złagodzić objawy, trzeba będzie poczekać nawet kilka miesięcy, jednak terapia zdaniem badaczy wydaje się wyjątkowo obiecująca.

 To najlepsza metoda

CRISPR to najlepsza jak dotąd metoda manipulowania genami w komórkach, dobrze sprawdzona już w laboratoryjnych warunkach. Jednak wykorzystanie jej u człowieka oznacza konieczność pokonania dodatkowych, potężnych wyzwań. Przede wszystkim zmieniającą geny maszynerię trzeba skierować do odpowiedniego miejsca w ciele.

Teraz w "The New England Journal of Medicine" opisano pierwszą próbę, w ramach której do krwi osób z wrodzoną amyloidozą podano specyfik wykorzystujący właśnie system CRISPR.

W wątrobach osób z wrodzoną amyloidozą produkowane jest nieprawidłowe białko, które potem uszkadza układ nerwowy i serce. Schorzenie to jest dość rzadkie. Stan pacjentów można ustabilizować za pomocą leku o nazwie patisiran.

Zdumiewające wyniki badania

Naukowcy z University College London i innych ośrodków wykorzystali wobec tych pacjentów nową terapię, której celem jest trwałe wyłączenie uszkodzonego genu, który odpowiada za produkcję wadliwego białka.

Czterech mężczyzn i dwie kobiety w wieku od 46 do 64 lat, z dziedziczną amyloidozą, otrzymały iniekcję z tłuszczowymi pęcherzykami, niosącymi system zmieniający wybrany gen. Znalazło się w nim mRNA kodujące białko cas - przecinające DNA, a także RNA, które kieruje cas w odpowiednie miejsce. Po cięciu system naprawczy komórki naprawia uszkodzenie, ale niedoskonale, co prowadzi do wyłączenia genu.

Na razie jest zbyt wcześnie, aby stwierdzić, czy leczenie prowadzi do ustąpienia objawów, ale ze względu na wstępne rezultaty eksperci są bardzo zadowoleni.

- Wyniki są zdumiewające - skomentował nie zaangażowany w ten projekt kardiolog i badacz technik manipulowania genami Kiran Musunuru z University of Pennsylvania, cytowany w materiale prasowym związanym z badaniami.

Tłuszczowe pęcherzyki i mRNA są bezpieczniejsze niż wirusy

Jak się okazało, u trzech mężczyzn, którzy otrzymali najwyższe stężenie leku (w dwóch dawkach), po 28 dniach doszło do spadku produkcji nieprawidłowego białka o 80-96 procent. Stosowanie patisarinu prowadzi do spadku średnio o 81 proc.

- Może to być pierwsza faktycznie lecząca terapia dla tej choroby - dziedzicznej, ciężkiej i zagrażającej życiu - dodał David Adams, neurolog z Uniwersytetu Paryż-Saclay, który prowadził badania nad zastosowaniem patisarinu.

Kolejna kluczowa sprawa to bezpieczeństwo. Pacjenci zgłosili na razie pewne krótkoterminowe efekty uboczne, ale teoretycznie w dłuższym czasie mogą pojawić się inne. Istnieje też pewne ryzyko, że system CRISPR przetnie niewłaściwy gen, prowadząc nawet do raka.

Jednak badacze twierdzą, że zastosowane przez nich tłuszczowe pęcherzyki i mRNA są bezpieczniejsze, niż używane w wielu innych podobnych badaniach wirusy, niosące genetyczną informację o CRISPR. Jest tak m.in. dlatego, że mRNA rozpada się i po wykonaniu zadania nie stwarza ryzyka późniejszych, nieplanowanych zmian.

Kilka chorób może skorzystać na technologii

Warto wspomnieć, że w ubiegłym roku metodą CRISPR udało się skorygować geny odpowiedzialne za anemię sierpowatą, ale manipulację przeprowadzono wyłącznie na komórkach wyizolowanych z ciał pacjentów. Wiele chorób wymaga jednak leczenia prowadzonego wewnątrz organizmu. Prowadzone są już tego typu badania nad leczeniem jednej z chorób prowadzących do ślepoty.

Na leczeniu wrodzonej amyloidozy korzyści z nowego osiągnięcia się nie kończą. Zdaniem specjalistów sukces m.in. przyczyni się także do szybszego rozwoju terapii opartych na mRNA. Cząsteczki te zastosowano już w niektórych szczepionkach przeciwko Covid-19.

Badanie to "rozpoczyna łączenie technik opartych na mRNA i na CRISPR" - powiedział Kenneth Chien ze szwedzkiego Instytutu Karolinska, współzałożyciel firmy Moderna produkującej szczepionki przeciw SARS-CoV2 i pracującej nad opartymi na mRNA lekami.

Dokonanie otwiera też drogę do leczenia innych chorób wątroby z pomocą cięcia komórkowego DNA lub nawet jego naprawiania.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH