Pandemia covid-19 zwróciła uwagę na technologię mRNA, która była badana przynajmniej od dekady, ale wykorzystanie jej w szczepionkach przeciw covid-19 i to na masową skalę, może przyspieszyć prace badawcze.

A obszary potencjalnego wykorzystania technologii są różne: od infekcji wirusowych, po nowotwory i choroby autoimmunologiczne. Naukowcy chcieliby też wykorzystać tę technologię w chorobach metabolicznych.

Cel: kwasica metylomalonowa

Choroby te są wywoływane przez wadliwe geny, które upośledzają ekspresję białek odgrywających kluczową rolę w szlakach metabolicznych.

To jest powodem braku niezbędnego białka lub gromadzenia się toksycznych produktów ubocznych. Choroby te często zagrażają życiu lub powodują kalectwo, ale można je wyleczyć, zastępując brakujące lub wadliwe białko. Właśnie tego naukowcy oczekują od mRNA.

Przykładowo włoscy badacze pracują obecnie nad leczeniem kwasicy metylomalonowej, rzadkim zaburzeniu, które uniemożliwia organizmowi przetwarzanie niektórych aminokwasów i powoduje gromadzenie się kwasu metylomalonowego w nerkach i ośrodkowym układzie nerwowym. Może powodować niewydolność nerek, uszkodzenie mózgu, drgawki, śpiączkę.

Nie jest to lek doskonały, ale ma wiele zalet

Badania, które opisuje majowe wydanie serwisu Nature (Rare diseases the next target for mRNA therapies) są prowadzone we współpracy z firmą Moderna, jednym z producentów szczepionki mRNA przeciw covid-19.

Jeszcze przed wybuchem epidemii, w laboratoriach Moderny powstał specyficzny "posłaniec", który miałby "poinstruować" komórki, jak zastąpić wadliwy enzym mutazy metylomalonylo-CoA, który jest źródłem choroby.

Jak przyznają naukowcy, terapia mRNA nie jest lekarstwem doskonałym: pacjenci potrzebowaliby okresowych wlewów. Jest jednak alternatywą dla terapii genowej. Terapię mRNA można przerwać w dowolnym momencie, jeśli jest to konieczne ze względów bezpieczeństwa. Można też zmieniać dawkowanie w celu kontrolowania skuteczności.

Cel: zespół łamliwego chromosomu X

Dotychczas przeprowadzono badania terapii na zwierzętach. W pierwszej połowie roku mają rozpocząć się badania kliniczne na ludziach.

Inny cel terapeutyczny dla technologii mRNA, o których wspomina Nature, to leczenie zespołu łamliwego chromosomu X, częstej przyczyny dziedzicznej niepełnosprawności intelektualnej.