mRNA w zespole łamliwego chromosomu X lub kwasicy metylomalonowej? Trwają badania

FARMAKOTERAPIA

Autor: Nature   12-05-2021, 15:02

mRNA w zespole łamliwego chromosomu X lub kwasicy metylomalonowej? Trwają badania Jak przyznają naukowcy, terapia mRNA nie jest lekarstwem doskonałym: pacjenci potrzebowaliby okresowych wlewów. Jest jednak alternatywą dla terapii genowej (fot. Pixabay)

Jak przyznają naukowcy, terapia mRNA nie jest lekarstwem doskonałym: przykładowo pacjenci potrzebowaliby okresowych wlewów. Jest jednak alternatywą np. dla terapii genowej.

Pandemia covid-19 zwróciła uwagę na technologię mRNA, która była badana przynajmniej od dekady, ale wykorzystanie jej w szczepionkach przeciw covid-19 i to na masową skalę, może przyspieszyć prace badawcze.

A obszary potencjalnego wykorzystania technologii są różne: od infekcji wirusowych, po nowotwory i choroby autoimmunologiczne. Naukowcy chcieliby też wykorzystać tę technologię w chorobach metabolicznych.

Cel: kwasica metylomalonowa

Choroby te są wywoływane przez wadliwe geny, które upośledzają ekspresję białek odgrywających kluczową rolę w szlakach metabolicznych.

To jest powodem braku niezbędnego białka lub gromadzenia się toksycznych produktów ubocznych. Choroby te często zagrażają życiu lub powodują kalectwo, ale można je wyleczyć, zastępując brakujące lub wadliwe białko. Właśnie tego naukowcy oczekują od mRNA.

Przykładowo włoscy badacze pracują obecnie nad leczeniem kwasicy metylomalonowej, rzadkim zaburzeniu, które uniemożliwia organizmowi przetwarzanie niektórych aminokwasów i powoduje gromadzenie się kwasu metylomalonowego w nerkach i ośrodkowym układzie nerwowym. Może powodować niewydolność nerek, uszkodzenie mózgu, drgawki, śpiączkę.

Nie jest to lek doskonały, ale ma wiele zalet

Badania, które opisuje majowe wydanie serwisu Nature (Rare diseases the next target for mRNA therapies) są prowadzone we współpracy z firmą Moderna, jednym z producentów szczepionki mRNA przeciw covid-19.

Jeszcze przed wybuchem epidemii, w laboratoriach Moderny powstał specyficzny "posłaniec", który miałby "poinstruować" komórki, jak zastąpić wadliwy enzym mutazy metylomalonylo-CoA, który jest źródłem choroby.

Jak przyznają naukowcy, terapia mRNA nie jest lekarstwem doskonałym: pacjenci potrzebowaliby okresowych wlewów. Jest jednak alternatywą dla terapii genowej. Terapię mRNA można przerwać w dowolnym momencie, jeśli jest to konieczne ze względów bezpieczeństwa. Można też zmieniać dawkowanie w celu kontrolowania skuteczności.

Cel: zespół łamliwego chromosomu X

Dotychczas przeprowadzono badania terapii na zwierzętach. W pierwszej połowie roku mają rozpocząć się badania kliniczne na ludziach.

Inny cel terapeutyczny dla technologii mRNA, o których wspomina Nature, to leczenie zespołu łamliwego chromosomu X, częstej przyczyny dziedzicznej niepełnosprawności intelektualnej.

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH