Prezes Agencji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, dostępne dowody naukowe, wytyczne kliniczne oraz rekomendacje refundacyjne, uważa za niezasadne objęcie refundacją leku.

Jak informuje w uzasadnieniu, wzięto przede wszystkim pod uwagę wyniki analizy klinicznej, w ramach której przedstawiono badanie kliniczne z randomizacją (RCT)NAPOLI-1, bezpośrednio porównujące stosowanie nal IRI + 5FU/LV (irynotekan liposomowy + 5-fluorouracyl + leukoworyna) względem 5FU/LV (5-fluorouracyl + leukoworyna) w populacji 417 pacjentów z gruczolakorakiem trzustki po niepowodzeniu terapii opartej na gemcytabinie.

Poprawa względem wartości początkowych w domenie odczuwanego bólu i bezsenności

Mediana czasu przeżycia całkowitego (OS) w grupie interwencji wyniosła 6,2 miesiąca, zaś w grupie komparatora 4,2 miesiąca.

Z kolei mediana przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) wyniosła odpowiednio 3,1 oraz 1,5miesiąca.

Zmiany w zakresie jakości życia były oceniane z wykorzystaniem kwestionariusza EORTC-QLQ-C30.

Po 6 tygodniach od rozpoczęcia leczenia odnotowano poprawę względem wartości początkowych w domenie odczuwanego bólu i bezsenności, lecz zarazem pogorszeniu względem komparatora uległa ocena możliwości pełnienia ról społecznych i ogólna ocena stanu zdrowia.

AOTMiT: lek obniża jakość życia

Stosowanie nal-IRI + 5FU/LV w miejsce 5FU/LV wiązało się z istotnie statystycznie częstszym występowaniem zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE).

Podsumowując otrzymane wyniki należy wskazać, że wynik z badania nie może być w całości przełożony na populację chorych w Polsce z uwagi na stosowaną w praktyce inną I linię leczenia oraz że efekt w postaci przeżycia całkowitego wiązał się z częstszym występowaniem działań niepożądanych i obniżeniem jakości życia.