Nieuleczalną jak dotąd u dorosłych chorobę krwi – anemię sierpowatą – udało się wyleczyć u 9 z 10 leczonych osób – informuje „New England Journal of Medicine”.

Niedokrwistość (anemia) sierpowata, to choroba uwarunkowana genetycznie, spowodowana przez nieprawidłową budowę cząsteczek przenoszącego tlen białka – hemoglobiny. Zmutowana hemoglobina słabo wiąże cząsteczki tlenu, tworzy także długie włókna deformujące czerwone krwinki, które zamiast okrągłego przybierają kształt półksiężyców (sierpowaty). Stają się także sztywne i łatwo ulegają rozpadowi.

Anemia sierpowata występuje głównie u rasy czarnej oraz w rejonie Morza Śródziemnego. Jej nosiciele są bardziej odporni na malarię, co sprzyjało rozpowszechnieniu patologicznego genu. Jedynym radykalnym leczeniem był jak dotąd przeszczep szpiku.

Jednak przeszczep szpiku pozwalał leczyć anemię sierpowatą tylko u dzieci. By przeszczepić szpik pacjentowi, trzeba najpierw zniszczyć jego własny, czego dorośli chorzy na anemię sierpowatą nie tolerowali – a jeśli udało się ominąć tę przeszkodę, następowała fatalna w skutkach reakcja przeszczepu skierowana przeciwko gospodarzowi (graft versus host disease, GVHD).

Oba problemy przezwyciężył zespół Johna Tisdale z US National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases w Bethesda. Zamiast podawać silne, niszczące szpik leki, stosowane u dzieci, lekarze napromieniowali całe ciało 10 chorych, by „zrobić miejsce” dla przeszczepu. Na tydzień przed przeszczepem pacjentom podawano również alemtuzumab – lek, który niszczy krążące białe krwinki, by nie mogły atakować przeszczepu. Dawcami szpiku było rodzeństwo pacjentów - pobrano od nich i przeszczepiono bardzo specyficzne komórki macierzyste CD34, które przekształcają się we wszelkiego rodzaju komórki krwi.