Prace nad rozwojem nowego leku były współfinansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) w ramach Programów Operacyjnych Innowacyjna Gospodarka oraz Inteligentny Rozwój.

Jak powiedział dyrektor ds. rozwoju w firmie OncoArendi Therapeutics S.A. Stanisław Pikul, OATD-01 należy do nowej klasy leków - tzw. inhibitorów chitynaz (kwaśnej chitynazy ssaków i chitotriozydazy). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę - polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów.

Do fazy badań klinicznych lek został wybrany pod koniec 2015 roku. Wyselekcjonowano go po przebadaniu ok. 1000 związków zaprojektowanych przez chemików firmy i przetestowanych przez biologów zarówno w modelach in vitro, jak i w różnego rodzaju modelach biologicznych.

Dyrektor ds. biologii spółki, dr Karolina Dzwonek wyjaśniła, że coraz więcej badań wskazuje, iż chitynazy są zaangażowane w proces zapalny, ale też w proces włóknienia tkanki. Ich mechanizm działania nie jest do końca znany, ale u pacjentów z pewnymi chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz ulega znacznemu zwiększeniu. Ich ilość koreluje wprost proporcjonalnie ze stopniem zaawansowania choroby.

- To wskazuje, że prawdopodobnie ogrywają one ważną rolę w patogenezie tych chorych. Najwięcej danych dotyczy włóknienia płuc i sarkoidozy, ale również astmy, stąd nasze zainteresowanie tymi wskazaniami - powiedziała specjalistka.

- Udało nam się już pokazać efekt terapeutyczny OATD-01 w modelu zwierzęcym astmy i modelu włóknienia płuc - dodała.

Stanisław Pikul podkreślił, że pierwsza faza badań klinicznych leku będzie prowadzona na zdrowych ochotnikach - mężczyznach. - Podstawowym zadaniem tego badania jest określenie bezpieczeństwa leku, tego, jak jest tolerowany, a także jego farmakokinetyki, czyli tego jak funkcjonuje w organizmie - tłumaczył. Dodał, że badanie pozwoli też wyskalować dawkę terapeutyczną.

Jak zaznaczył, w tym tygodniu lek otrzyma pierwszy człowiek. Badanie będzie prowadzone w ośrodku klinicznym koło Monachium (Niemcy), który ma doświadczenie w badaniach klinicznych typu "First in Human". Pozwolenie na nie wydał niemiecki Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (BfArM).

Na początek eksperci firmy planują sprawdzić skuteczność terapeutyczną leku w astmie, ale w przyszłości również w idiopatycznym włóknieniu płuc oraz sarkoidozie. Mają nadzieję, że leki z grupy inhibitorów chitynaz staną się już niedługo alternatywą dla obecnie stosowanych terapii w tych schorzeniach.

Celem firmy jest doprowadzenie rozwoju leku do fazy badań klinicznych IIa, a następnie sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej.