W grudniu 2020 roku firma Novartis poinformowała o zatwierdzeniu przez Komisję Europejską (KE) inklisiranu do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią lub dyslipidemią mieszaną.

Zgoda została wydana w oparciu o wyniki badań klinicznych programu ORION, w których wykazano skuteczne i trwałe zmniejszenie stężenia cholesterolu frakcji lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) nawet o 52% u pacjentów z podwyższonym stężeniem LDL-C pomimo stosowania maksymalnych tolerowanych dawek statyn.

ORION było kluczowym, randomizowanym badaniem III fazy, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo, mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji soli sodowej inklisiranu 300 mg (co odpowiada 284 mg inklisiranu) podawanej podskórnie przez personel medyczny.

Po podaniu dawki początkowej i kolejnej dawki po 3 miesiącach inklisiran podawany dwa razy do roku wspomaga długoterminowe przestrzeganie przez pacjenta zaleceń terapeutycznych.

Inklisiran został zarejestrowany do stosowania w leczeniu dorosłych z hipercholesterolemią pierwotną (heterozygotyczną rodzinną lub nierodzinną) lub dyslipidemią mieszaną:

- w skojarzeniu ze statyną lub statyną z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, którzy nie są w stanie osiągnąć docelowego stężenia LDL-C po zastosowaniu maksymalnej tolerowanej dawki statyny, lub

- w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów nietolerujących statyn lub takich, u których statyna jest przeciwwskazana.

W trzech badaniach klinicznych z udziałem pacjentów przyjmujących inklisiran obserwowano zmniejszenie stężenia LDL-C w każdym 6-miesięcznym okresie przed przyjęciem kolejnej dawki. W badaniach III fazy inklisiran był dobrze tolerowany.

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi (pojawiającymi się u ≥ 3% pacjentów leczonych inklisiranem i występującymi częściej niż w grupie placebo) były reakcje w miejscu wstrzyknięcia, bóle stawów, zakażenia układu moczowego, biegunka, zapalenie oskrzeli, ból kończyn i duszność. Wśród nich najczęściej występowały reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Objawy te były zwykle łagodne, a żadne z tych działań nie było ciężkie ani uporczywe.