Nowy lek skuteczny w leczeniu mukowiscydozy

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/rynekaptek.pl   22-12-2010, 11:44

Nowy lek skuteczny w leczeniu mukowiscydozy Fot. Adobe Stock. Data Dodania: 16 grudnia 2022

Badania kliniczne denufosolu, leku o nowym mechanizmie działania potwierdziły jego przydatność w leczeniu chorych na mukowiscydozę.

 

Jak wykazały badania z udziałem 350 dzieci i młodych osób we wczesnej fazie choroby, lek zapobiegł głównemu objawowi choroby - gromadzeniu się gęstego śluzu w płucach i drogach oddechowych. W porównaniu z grupą otrzymującą placebo, przyjmujący ten podawany w postaci inhalacji lek wypadli lepiej w testach sprawdzających parametry oddechowe. Denufosol był dobrze tolerowany.

Na poziomie molekularnym za chorobę odpowiada mutacja w genie kodującym transport jonów. Przyjmuje się, że w skutek mutacji dochodzi do zmniejszenia transportu jonów w płucach, odwodnienia komórek i nagromadzenia zagęszczonego śluzu oraz masowego rozwoju bakterii.

Denufosol jest selektywnym agonistą receptora, który wzmaga nawodnienie śluzu i jego oczyszczanie. Pobudza transport jonów chlorkowych i spowalnia uwalnianie sodu w drogach oddechowych

Najczęstszym niekorzystnym efektem był kaszel. Autorzy badań przewidują, że lek wcześnie podany pacjentom narażonym na ryzyko choroby może spowolnić lub nawet powstrzymać rozwój choroby.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH