
Badania kliniczne denufosolu, leku o nowym mechanizmie działania potwierdziły jego przydatność w leczeniu chorych na mukowiscydozę.
Jak wykazały badania z udziałem 350 dzieci i młodych osób we wczesnej fazie choroby, lek zapobiegł głównemu objawowi choroby - gromadzeniu się gęstego śluzu w płucach i drogach oddechowych. W porównaniu z grupą otrzymującą placebo, przyjmujący ten podawany w postaci inhalacji lek wypadli lepiej w testach sprawdzających parametry oddechowe. Denufosol był dobrze tolerowany.
Na poziomie molekularnym za chorobę odpowiada mutacja w genie kodującym transport jonów. Przyjmuje się, że w skutek mutacji dochodzi do zmniejszenia transportu jonów w płucach, odwodnienia komórek i nagromadzenia zagęszczonego śluzu oraz masowego rozwoju bakterii.
Denufosol jest selektywnym agonistą receptora, który wzmaga nawodnienie śluzu i jego oczyszczanie. Pobudza transport jonów chlorkowych i spowalnia uwalnianie sodu w drogach oddechowych
Najczęstszym niekorzystnym efektem był kaszel. Autorzy badań przewidują, że lek wcześnie podany pacjentom narażonym na ryzyko choroby może spowolnić lub nawet powstrzymać rozwój choroby.
Newsletter
Rynek Aptek: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Aptek na Twitterze
RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych