Badania kliniczne denufosolu, leku o nowym mechanizmie działania potwierdziły jego przydatność w leczeniu chorych na mukowiscydozę.
Jak wykazały badania z udziałem 350 dzieci i młodych osób we wczesnej fazie choroby, lek zapobiegł głównemu objawowi choroby - gromadzeniu się gęstego śluzu w płucach i drogach oddechowych. W porównaniu z grupą otrzymującą placebo, przyjmujący ten podawany w postaci inhalacji lek wypadli lepiej w testach sprawdzających parametry oddechowe. Denufosol był dobrze tolerowany.
Na poziomie molekularnym za chorobę odpowiada mutacja w genie kodującym transport jonów. Przyjmuje się, że w skutek mutacji dochodzi do zmniejszenia transportu jonów w płucach, odwodnienia komórek i nagromadzenia zagęszczonego śluzu oraz masowego rozwoju bakterii.
Denufosol jest selektywnym agonistą receptora, który wzmaga nawodnienie śluzu i jego oczyszczanie. Pobudza transport jonów chlorkowych i spowalnia uwalnianie sodu w drogach oddechowych
Najczęstszym niekorzystnym efektem był kaszel. Autorzy badań przewidują, że lek wcześnie podany pacjentom narażonym na ryzyko choroby może spowolnić lub nawet powstrzymać rozwój choroby.
Podobał się artykuł? Podziel się!
Używamy ciasteczek, by ułatwić korzystanie z naszego serwisu.
Klikając jakikolwiek odnośnik na tej stronie wyrażasz zgodę na ustawienie plików cookie.
W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).
Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.
Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).
Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.
Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.
Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.
Newsletter
Rynek Aptek: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Aptek na Twitterze
RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych