Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęstszy rodzaj białaczki wśród osób dorosłych. Największym wyzwaniem terapeutycznym są chorzy z agresywną postacią choroby - mutacją 17p. To mała grupa pacjentów, a ich rokowania są złe lub bardzo złe, ponieważ nie odpowiadają na standardowe leczenie.

21 czerwca br. opublikowana została opinia Rady Przejrzystości wskazująca terapię ibrutynibem, jako leczenie przełomowe dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Jednocześnie Rada Przejrzystości negatywnie opiniuje finansowanie tego leczenia dla wąskiej grupy chorych, co jest sprzeczne z opinią prezesa AOTMiT, którego zdaniem nadal zasadne jest finansowania terapii dla chorych z agresywną postacią choroby, czyli mutacją 17p i  TP53.

Ministerstwo Zdrowia systematycznie zapewnia organizacje pacjenckie, że środki finansowe na leczenie muszą być dostępne szczególnie dla pacjentów, dla których nie ma innej alternatywy. Terapia ibrutynibem jest taką właśnie odpowiedzią na niezaspokojoną potrzebę medyczną.

W ocenie organizacji pacjenckich, przedstawione stanowisko Rady Przejrzystości jest niezrozumiałe, ponieważ odkładanie w czasie decyzji o finansowaniu leczenia zagraża życiu pacjentów. Zainicjowanie kolejnego procesu oceny dla konkretnych wskazań trwa bardzo długo.