Pierwszy doustny lek dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Tabletka raz na dobę

FARMAKOTERAPIA

Autor: BMS   28-06-2021, 17:02

Pierwszy doustny lek dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Tabletka raz na dobę Doustna azacytydyna jest pierwszym lekiem przyjmowanym raz na dobę, stosowanym w pierwszej linii leczenia podtrzymującego (fot. Pixabay)

Bristol Myers Squibb otrzymała zgodę Komisji Europejskiej na rejestrację doustnej azacytydyny w tabletkach jako pierwszej linii leczenia podtrzymującego u dorosłych z ostrą białaczką szpikową.

Komisja Europejska wydała pełne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla doustnej azacytydyny w tabletkach jako leczenia podtrzymującego u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), u których stwierdzono całkowitą remisję (CR) lub CR z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) po chemioterapii indukcyjnej z leczeniem konsolidującym lub bez niego, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) lub którzy zdecydowali, że nie przystąpią do tego zabiegu.

Doustna azacytydyna jest pierwszym lekiem przyjmowanym raz na dobę, stosowanym w pierwszej linii leczenia podtrzymującego, który wykazał znaczące korzyści w zakresie przeżycia całkowitego i przeżycia wolnego od nawrotu u pacjentów z szerokim spektrum podtypów AML.

Rejestracje leku

Scentralizowane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obowiązuje dla doustnej azacytydyny we wszystkich krajach członkowskich UE, a także w Norwegii, na Islandii i w Księstwie Liechtensteinu.

Doustna azacytydyna została zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych jako kontynuacja leczenia dorosłych pacjentów z AML, u których stwierdzono pierwszą CR lub CRi po intensywnej chemioterapii indukcyjnej i którzy nie mogą przyjąć pełnej terapii leczniczej.

W Kanadzie doustna azacytydyna została zatwierdzona jako terapia podtrzymująca u dorosłych pacjentów z AML, u których stwierdzono pierwszą CR lub CRi po chemioterapii indukcyjnej z leczeniem konsolidującym lub bez niego i którzy nie kwalifikują się do HSCT.

Do badania włączono 472 pacjentów

KE zarejestrowała doustną azacytydynę w oparciu o wyniki badania QUAZAR AML-001 –międzynarodowego, randomizowanego badania fazy 3 , prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby.

Do badania włączono pacjentów w wieku przynajmniej 55 lat, z nowo rozpoznaną AML i u których wyniki cytogenetyczne wskazywały na pośrednie lub niekorzystne rokowanie. Pacjenci musieli być w trakcie pierwszej CR lub CRi po intensywnej chemioterapii indukcyjnej.

Włączono zarówno pacjentów, którzy otrzymali leczenie konsolidujące, jak i tych, którzy go nie otrzymali (według preferencji badacza przed włączeniem do badania). Pacjenci w momencie badań przesiewowych nie kwalifikowali się jako kandydaci do HSCT.

Do badania włączono 472 pacjentów, którzy zostali zrandomizowani w stosunku 1:1 do grupy przyjmującej doustną azacytydynę w tabletkach 300 mg (n=238) lub placebo (n=234) doustnie, raz na dobę przez 14 dni w 28-dniowiowym cyklu, w połączeniu z najlepszym leczeniem objawowym.

Przeżycia całkowite i wolne od progresji choroby

Mediana OS od czasu randomizacji wyniosła ponad dwa lata (24,7 mies., 95% CI: od 18,7 do 30,5) w grupie przyjmującej doustną azacytydynę w porównaniu do 14,8 mies. w grupie otrzymującej placebo (HR: 0,69, 95% CI: od 0,55 do 0,86; p=0,0009).

Mediana czasu trwania leczenia wyniosła 12 cykli (od 1 do 82) dla doustnej azacytydyny i 6 cykli dla placebo (od 1 do 76).

Mediana przeżycia wolnego od nawrotu również była znacząco dłuższa w grupie przyjmującej doustną azacytydynę w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 10,2 mies. i 4,8 mies. p<0,001).

Występujące najczęściej działania niepożądane w obu grupach leczenia to działania o podłożu żołątkowo-jelitowym stopnia 1 i 2. Częstymi zdarzeniami niepożądanymi stopnia 3 lub 4 były neutropenie (41% pacjentów otrzymujących doustną azacytydynę i 24% pacjentów otrzymujących placebo) oraz małopłytkowość (odpowiednio 22% i 21%).

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH