Pierwotne Niedobory Odporności (PNO) stanowią heterogenną, grupę schorzeń układu odpornościowego, charakteryzującą się zaburzeniami jego funkcji, a w konsekwencji przewlekłymi i nawracającymi zakażeniami układu oddechowego i innych narządów. W tej grupie istnieje ok. 300 schorzeń układu immunologicznego o podłożu genetycznym, która najczęściej powoduje przewlekłe i często zagrażające życiu zakażenia - czytamy w raporcie "Pierwotne niedobory odporności - stan obecny oraz potrzeby diagnostyki i terapii w Polsce".

Według rejestru ESID, liczba chorych na Pierwotne Niedobory Odporności w 2014 r. wyniosła 19 366 osób w Europie, w tym 690 polskich pacjentów. Przypuszcza się, że 70-80% chorych na PNO pozostaje niezdiagnozowanych i nie trafia do statystyk pacjentów.

Substytucyjne leczenie immunoglobulinami to podstawowa metoda terapii większości Pierwotnych Niedoborów Odporności. Stosowanie podskórnych immunoglobulin (SCIg) dostępne jest dla pacjentów w zdecydowanej większości krajów europejskich. Jednak w 2014 r. całkowity brak dostępu do leczenia SCIg odnotowano m.in. w Rosji, Turcji, Chorwacji oraz Rumunii.

W Polsce, według danych dotyczących kwoty refundacji oraz liczby zrefundowanych opakowań immunoglobulin, opublikowanych przez NFZ, od stycznia do kwietnia 2017 roku, wartość refundacji dla wszystkich preparatów immunoglobulin wyniosła 24,6 mln zł (z czego ponad 18 mln – 79%, stanowiły preparaty IVI).

Natomiast od stycznia do kwietnia 2017 r. zrefundowano 151,7 kg immunoglobulin, z czego 79,4% (120,5 kg) stanowiły immunoglobuliny do podania dożylnego, natomiast 20,6% (31,2 kg) immunoglobuliny podskórne.

W raporcie podkreślono, że estymacja dotyczy preparatów stosowanych w ramach trzech programów lekowych, z tego dwa programy przeznaczone są dla pacjentów dorosłych oraz jeden dla dzieci. Jak wyjaśniają autorzy, stąd ich całkowite rzeczywiste zużycie może być znacznie większe ze względu na fakt, iż immunoglobuliny stosowane są również w leczeniu wtórnych niedoborów odporności – które finansowane jest przez NFZ w ramach JGP (Jednorodnych Grup Pacjentów).

Decyzja o kwalifikacji pacjentów do programu lekowego leczenia Pierwotnych Niedoborów Odporności u dorosłych podejmowana jest przez Zespół Koordynacyjny (ZK) powołany przez Prezesa NFZ.

Łącznie polscy pacjenci mają dostęp do 14 produktów zawierających immunoglobuliny w ramach programów lekowych.

Więcej: http://www.pexps.pl/