Stowarzyszenie zrzesza firmy biotechnologiczne, które opracowują terapie dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi.

– Choroby rzadkie ze względu na niewielką ilość pacjentów, specyfikę badań i wytwarzania produktów leczniczych nie znajdują się w obszarze zainteresowania większości firm farmaceutycznych. Poszukiwanie możliwości leczenia tych chorób, aby dać nadzieję dla pacjentów stanowi dla nas wyzwanie – powiedział Paweł S. Krysiak, prezes SPPLS.

Członkami Stowarzyszenia są firmy BioMarin, Genzyme oraz Shire.

Leki sieroce to produkty lecznicze wykorzystywane w terapii chorób rzadkich. Zgodnie z uregulowaniami Unii Europejskiej lek może zostać uznany za sierocy, jeżeli jest stosowany w leczeniu zaburzeń, na które choruje mniej niż 5 na 10 tys. mieszkańców Unii Europejskiej (kryterium chorobowości) lub jego wprowadzenie na rynek ocenia się, jako nieopłacalne (kryterium niewystarczającego zwrotu inwestycji).