Dwa produkty lecznicze dedykowane dla chorych z tym schorzeniem były przez pewien czas refundowane, jednak ich dalsze finansowanie ma odbywać się w ramach programu zdrowotnego. Wniosek o finansowanie w ramach PT jednego z leków jest obecnie oceniany przez analityków Agencji Oceny Technologii Medycznych. Wniosek o objęcie refundacją drugiego produktu zostanie wkrótce napisany i trafi do ministerstwa. W okresie przejściowym, zgody na finansowanie leków podejmują dyrektorzy oddziałów NFZ.

HAE – choroba rzadka
Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) to schorzenie rzadkie, charakteryzujące się napadami zlokalizowanych obrzęków twarzy, gardła, krtani, kończyn, okolicy genitaliów lub bólami brzucha wtórnymi do obrzęków występujących w jamie brzusznej.

Objawy są wynikiem upośledzenia funkcji lub obniżonego poziomu białka osoczowego: C1 inhibitora, co skutkuje niekontrolowaną aktywacją składnika C1 dopełniacza, a następnie uruchomieniem kaskady dopełniacza, uwolnieniem peptydów wazoaktywnych i pojawieniem się obrzęku tkanki podskórnej lub podśluzówkowej.

Obecnie około 150 osób w Polsce jest zdiagnozowanych i leczonych, szacunkowo jednak liczba chorych może wahać się pomiędzy 800-4000 przypadków.

Obrzęk naczynioruchowy nie jest homogenną jednostką chorobową. Proste postaci choroby leczone są klasycznymi lekami: sterydami lub lekami przeciwhistaminowymi. Jednak najcięższe postacie schorzenia wymagają zastosowania leków sierocych.

Leki w ocenie
Leki będą dostępne dla chorych w ramach programu terapeutycznego. Nad oceną jednego z nich obecnie pracują analitycy AOTM.

– Minister Zdrowia zlecił Prezesowi Agencji Oceny Technologii Medycznych ocenę produktu leczniczego firazyr (ikatybant) pod kątem zasadności uruchomienia programu terapeutycznego leczenia obrzęku naczynioruchowego zgodnie z projektem przygotowanym przez konsultanta krajowego oraz prof. Krystynę Obtułowicz z Collegium Medicum UJ. Rekomendacja w odniesieniu do tego leku będzie wydana najprawdopodobniej do końca bieżącego roku – informuje Piotr Olechno, rzecznik resortu.