Postęp w biotechnologii pozwolił na wytworzenie poza organizmem człowieka rekombinowanych leków o strukturze białek i polipeptydów.

W dodatku, ledwie wygasła ochrona patentowa na te produkty, konkurenci już byli gotowi wprowadzić na rynek leki biologiczne „naśladujące“ oryginalne. W Europie EMEA (Europejska Agencja Leków) dopuściła na rynek pierwsze tzw. leki biopodobne w 2006 roku.

Leki biologiczne a chemiczne

różnią się m.in. pod względem struktury i mechanizmów działania, sposobem wytwarzania oraz właściwościami farmakodynamicznymi: tradycyjne leki chemiczne wpływają najczęściej na jeden lub kilka procesów, leki biologiczne wykazują działanie złożone.
Lek syntetyczny jest uzyskiwany na drodze syntezy chemicznej lub chemicznej modyfikacji substancji pochodzenia naturalnego, a jego strukturę można zapisać w postaci wzoru chemicznego.

Leki biologiczne to produkty uzyskiwane z żywych organizmów. – Są to najstarsze produkty lecznicze, jakie istniały na świecie – naturalne wyciągi z roślin, tkanek zwierzęcych, w końcu z tkanek ludzkich. Te wyciągi były stopniowo doskonalone, aż doszliśmy do etapu tworzenia substancji metodą rekombinacji DNA – opisuje profesor Tomasz Romer, specjalista w dziedzinie endokrynologii, ekspert medyczny.

– Część genu DNA jest „matrycą“, potrzebną do produkcji poszukiwanego białka. Taka matryca DNA, która koduje białko, wprowadzana jest do komórek bakterii, hodowlanych ssaków, drożdży lub innych mediów biologicznych – tłumaczy prof. Romer. – W komórce gospodarza zachodzi proces wytwarzania nowego związku: DNA zaczyna się replikować, komórki się namnażają, powstaje baza do wytwarzania nowego dla użytego biologicznego medium związku, pożądanej przez badacza substancji czynnej, która jest podstawą do wytworzenia leku, zwanego biofarmaceutykiem. Biofarmaceutyk jest zatem lekiem biologicznym najnowszej generacji.

Takie aktywne białko może być wytworzone jedynie w organizmie żywym, co odróżnia leki biologiczne od leków uzyskiwanych drogą syntezy chemicznej. Tu bowiem poziom skomplikowania struktury cząsteczki aktywnego białka jest dużo większy niż cząsteczki chemicznej.