Szybka ścieżka rejestracji dla aducanumabu. To pierwszy taki lek

FARMAKOTERAPIA

Autor: Biogen   09-06-2021, 11:05

Szybka ścieżka rejestracji dla aducanumabu. To pierwszy taki lek Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym (fot. Pixabay)

Przyspieszone zatwierdzenie leku w chorobie Alzheimera oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta.

Firmy Biogen oraz Eisai podały do wiadomości, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w trybie przyspieszonym aducanumab - pierwszy i jedyny lek na chorobę Alzheimera, który redukuje nagromadzanie w mózgu złogów amyloidu beta, podstawowej przyczyny tej choroby (Biogen-116547).

 Przyspieszone zatwierdzenie oparte jest na danych z badań klinicznych wykazujących wpływ aducanumabu na redukcję złogów amyloidu beta – biomarkera, która z dużym prawdopodobieństwem może przynosić korzyści kliniczne, w tym przypadku zmniejszenie pogorszenia stanu klinicznego pacjenta.

Dalsze kroki zatwierdzające, dotyczące wskazań do stosowania aducanumabu w leczeniu choroby Alzheimera mogą być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym/ badaniach potwierdzających.

Wnioski na podstawie dwóch badań

Skuteczność aducanumabu oceniano w dwóch badaniach klinicznych 3 fazy - EMERGE (badanie 1.) i ENGAGE (badanie 2.) - obejmujących pacjentów z wczesnymi stadiami choroby Alzheimera (łagodne zaburzenia poznawcze i łagodna demencja) z potwierdzoną obecnością złogów amyloidu beta.

Działanie preparatu oceniano również w podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, zróżnicowanym pod względem dawki badaniu fazy 1b PRIME (badanie 3.).

W badaniach tych aducanumab konsekwentnie wykazywał zależny od dawki i czasu wpływ na zmniejszenie złogów amyloidu beta (o 59 procent [p<0,0001] w badaniu ENGAGE, 71 procent [p<0,0001] w badaniu EMERGE i 61 procent [p<0,0001] w badaniu PRIME).

Profil bezpieczeństwa i działania niepożądane

Profil bezpieczeństwa aducanumabu jest dobrze scharakteryzowany na podstawie wyników uzyskanych od ponad 3000 pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku. Najczęściej zgłaszanym zdarzeniem niepożądanym była obecność nieprawidłowości związanych z amyloidem beta tzw. "ARIA" widocznych w badaniu MRI. Objawy ARIA (-E i/lub -H) zaobserwowano u 41 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg w porównaniu z 10 procentami pacjentów otrzymujących placebo.

Objawy kliniczne występowały u 24 procent pacjentów leczonych aducanumabem w dawce 10 mg/kg, u których zaobserwowano ARIA (-E i/lub -H) w porównaniu z 5 procentami pacjentów otrzymujących placebo.

Najczęstszym objawem występującym u pacjentów z ARIA były bóle głowy. Inne objawy związane z ARIA to: dezorientacja, zawroty głowy, zaburzenia widzenia i nudności. Działania niepożądane, które były zgłaszane u co najmniej 2 procent pacjentów leczonych aducanumabem, z co najmniej o 2 procent większą częstotliwością niż u pacjentów otrzymujących placebo, obejmowały: ARIA-E, ból głowy, mikrokrwawienia ARIA-H, patologiczne powierzchniowe gromadzenie hemosyderyny ARIA-H, upadki, biegunkę, splątanie/majaczenie/zmiany stanu świadomości/dezorientację.

W ramach przyspieszonego zatwierdzenia firma Biogen przeprowadzi kontrolowane badanie w celu zweryfikowania korzyści klinicznych płynących ze stosowania aducanumabu u pacjentów z chorobą Alzheimera.

 

Aducanumab-avwa – ludzkie przeciwciało monoklonalne, to pierwszy i jedyny lek stosowany w leczeniu choroby Alzheimera, który redukuje złogi amyloidu beta w mózgu będące podstawową przyczyną tej choroby. Aducanumab jest wskazany w leczeniu choroby Alzheimera. Wskazanie to zostało określone w ramach procedury przyspieszonego zatwierdzenia na podstawie zmniejszenia ilości złogów amyloidu beta u pacjentów leczonych tym lekiem. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może być uzależnione od weryfikacji korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym / badaniach potwierdzających.

 

Firma Biogen nabyła w 2007 roku licencję na aducanumab od firmy Neurimmune na podstawie umowy o współpracy w zakresie rozwoju i licencji. Od października 2017 firmy Biogen i Eisai współpracują nad rozwojem i komercjalizacją aducanumabu na całym świecie.

 

 

 

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH