Terapia genowa w SMA jest droga, ale może zapobiec rozwojowi choroby

FARMAKOTERAPIA

Autor: LJ/ PAP   12-03-2021, 19:36

Terapia genowa w SMA jest droga, ale może zapobiec rozwojowi choroby Najdroższa terapia świata. Czy będzie refundowana w Polsce? (fot. Pixabay)

Onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) jest obecnie uważany za najdroższy lek na świecie. Jego koszt wynosi ok. 8 mln zł. Wkrótce będzie finansowana w Wielkiej Brytanii.

W Wielkiej Brytanii już refundują
Jej zdaniem - mimo wysokich jednorazowych kosztów - warto jednak finansować ten lek. - Te koszty są bowiem względne. Gdyby podanie tej terapii wystarczyło na całe życie pacjenta, to koszt byłby w sumie niższy, niż stosowanie przewlekłe jakichkolwiek innych leków. Nie byłoby też kosztów związanych z regularną rehabilitacją i zapewnianiem innych potrzeb tych pacjentów, zatem rachunek ekonomiczny wcale nie byłby tak wysoki - oceniła prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Kierując się tymi przesłankami 10 marca Narodowa Służba Zdrowia Anglii (NHS England) podjęła decyzję o finansowaniu terapii genowej każdemu dziecku ze SMA typu 1. Jest to znacznie szersza grupa dzieci, niż ta, którą rekomendował Brytyjski Narodowy Instytut Doskonałości w Zdrowiu i Opiece (NICE), czyli odpowiednik AOTMiT w Polsce.

Decyzję o zapewnieniu finansowania terapii genowej dla dzieci ze SMA podjęły również w tym dniach: Włochy, Holandia, oraz Szkocja.

Rocznie ok. 50 dzieci z SMA
Jak przypomniała, obecnie w ramach programu lekowego finansowana jest dzieciom ze SMA terapia nusinersenem (oligonukleotydy nonsensowne), którą podaje się raz na cztery miesiące. Ta terapia również może zapobiec rozwojowi choroby, jeśli zastosuje się ją u dziecka przed wystąpieniem objawów. Musi być jednak podawana przewlekle. W Polsce jest nią leczonych ok. 700 pacjentów.

Według Magdaleny Władysiuk, ekspertki ds. oceny technologii medycznych, finansowanie terapii genowej niesie ze sobą szansę na normalne funkcjonowanie dziecka ze SMA i jego rodziny, na poprawę jakości ich życia. - W przypadku bardzo małych dzieci są szanse na osiąganie przez nie kroków milowych, które pozwalają dziecku najpierw siadać, a potem chodzić. A przecież to są nasze podstawowe funkcje, które chcemy realizować jako ludzie - tłumaczyła w rozmowie z PAP ekspertka.

Daje to również szanse na znaczne ograniczenie obciążeń finansowych związanych z częstością wizyt u lekarza i podawaniem leków.

W Polsce w skali roku rodzi się ok. 50 dzieci z SMA.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do odwołania zgody oraz prawo sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego przed jej wycofaniem.

W dowolnym czasie możesz określić warunki przechowywania i dostępu do plików cookies w ustawieniach przeglądarki internetowej.

Jeśli zgadzasz się na wykorzystanie technologii plików cookies wystarczy kliknąć poniższy przycisk „Przejdź do serwisu”.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH