Terapia komórkowa w rzadkiej chorobie. Pacjenci mogą zgłaszać się do badań

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP   31-03-2021, 17:02

Terapia komórkowa w rzadkiej chorobie. Pacjenci mogą zgłaszać się do badań Trwa rekrutacja do badania klinicznego (fot. Pixabay)

Pierwszych dwóch pacjentów cierpiących na stwardnienia zanikowe boczne (ALS) zostało poddanych terapii komórkowej, w której wykorzystano komórki mezenchymalne.

Badania kliniczne prowadzi Polski Ośrodek Terapii Komórkowych i Immunoterapii przy Centrum Medycznym Klara w Częstochowie. Objętych zostanie nimi 20 pacjentów, którzy co miesiąc będą otrzymywać trzy dawki leku, a potem będą monitorowani przez 18 miesięcy. Kilka dni temu terapię tę po raz pierwszy zastosowano u dwóch pacjentów z ALS.

Cel: komórki mezenchymalne
"Pacjenci są obecnie monitorowani, w kolejnych dniach zostaną przeprowadzone kolejne podania u następnych pacjentów włączonych do badania" - poinformował PAP realizujący badania Polski Bank Komórek Macierzystych.

Wszyscy będą otrzymywać komórki mezenchymalne z tzw. galarety Whartona, substancji znajdującej się w sznurze pępowinowym. Zawarte w niej komórki wykazują właściwości komórek macierzystych, czyli takich, które potrafią się przekształcać w innego typu wyspecjalizowane komórki, np. komórki nerwowe.

Zdaniem dr n. med. Beaty Świątkowskiej-Flis, która kieruje badaniami, wiele danych wskazuje, że komórki mezenchymalne mogą pomóc niektórym pacjentom z stwardnieniem zanikowym bocznym.

- Dotychczas jednak mogliśmy opierać się na danych pochodzących z odpłatnych terapii eksperymentalnych prowadzonych przez kilka ośrodków w Polsce. Teraz prowadzimy pierwsze prospektywne badanie kliniczne. Po nim będzie następne. Oczywiście cała procedura jest bezpłatna dla pacjentów - zaznacza.

Rzadka choroba neurodegeneracyjna
Badanie kliniczne prowadzone jest w ramach projektu ALSTEM. Ma on doprowadzić do opracowania innowacyjnej terapii przydatnej w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i jej zarejestrowania przez Europejską Agencję Leków (EMA).

Stwardnienie zanikowe boczne jest chorobą neurodegeneracyjną neuronu ruchowego. Zwykle wykrywana jest późno, nawet po roku od wystąpienia pierwszych objawów. Najczęściej ujawnia się osłabieniem mięśni kończyn, powodowanym zmniejszeniem ich masy mięśniowej. Wraz z postępem schorzenia dochodzi do porażenia kończyn, trudności z połykaniem i mową (dysfagii i dyzartrii) oraz porażenia mięśni oddechowych.

Nie ma wciąż skutecznej metody leczenia tego schorzenia. Od początku lat 90. XX wieku stosowany jest lek o nazwie riluzol spowalniający chorobę. W 2017 r. wprowadzono kolejny preparat edaravone, który również jedynie opóźnia jej rozwój. Jednak żaden z tych leków nie hamuje schorzenia, które trwa zwykle od 3 do 5 lat. Edaravone nie jest nawet zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków do stosowania w Europie.

Rekrutacja do badania
Polski Bank Komórek Macierzystych twierdzi, że dotychczasowe wyniki badań przedklinicznych wykazują pozytywny wpływ komórek mezenchymalnych z galarety Whartona (WJ-MSC) u chorych z ALS w zakresie spowolnienia lub powstrzymywania postępu choroby. Wyniki te należy jednak potwierdzić w badaniach klinicznych. W pierwszej kolejności mają one wykazać bezpieczeństwo, a potem skuteczność leczenia ALS przy użyciu tej terapii.

Projekt ALSTEM jest współfinansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (Program sektorowy InnoNeuroPharm, projekt współfinansowany ze środków Europejskiego Funduszu Rozwoju Regionalnego).

ALSTEM ma również doprowadzić do opracowania metody diagnostycznej, pozwalającej określić, którzy pacjenci mogą lepiej reagować na terapię komórkową.

Informacje na temat rekrutacji do badania klinicznego zainteresowani pacjenci mogą uzyskać pod numerem telefonu: 34 534 50 03 lub pod adresem e-mail: badanie.kliniczne@cm-klara.pl.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH