Terapia zrewolucjonizuje leczenie Zespołu Huntera? Jest pierwsza rejestracja

FARMAKOTERAPIA

Autor: In Vivo   06-05-2021, 13:02

Terapia zrewolucjonizuje leczenie Zespołu Huntera? Jest pierwsza rejestracja W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne (fot. Pixabay)

W Japonii zarejestrowano pierwszą na świecie enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.

Japońska firma JCR Pharmaceuticals opracowała technologię J-Brain Cargo, która umożliwia dostarczenie leku pokonując barierę krew-mózg.

23 marca 2021 roku w Japonii zarejestrowano produkt Izcargo (Pabinafusp Alfa) - pierwszą enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.

Lek Izcargo jest wskazany w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera), rzadkiej choroby metabolicznej uwarunkowanej genetycznie.

Działa na objawy somatyczne i neurologiczne

W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne.

Pacjenci z Zespołem Huntera mogą bowiem mieć łagodniejszy lub cięższy przebieg choroby. W obu przypadkach chorzy doświadczają progresji choroby z zaangażowaniem układu somatycznego. Dodatkowo dwie trzecie pacjentów przedstawia ciężką postać choroby z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego. Lek ma być skuteczny w obu postaciach.

Firma planuje rozpocząć badania fazy III w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Niemczech, Francji i Brazylii w pierwszej połowie 2021 roku.

W Stanach Zjednoczonych JR-141 (nazwa badanego leku) otrzymał w lutym br. od FDA status "szybkiej ścieżki".

Pierwsza taka terapia na świecie

Według National Organization for Rare Disorders (NORD), obecnie nie ma dostępnych żadnych zatwierdzonych terapii w leczeniu lizosomalnych chorób spichrzeniowych, których jest blisko 50, które umożliwiają dostarczenie leku z przejściem przez barierę krew-mózg.

W niektórych przypadkach do leczenia objawów neurologicznych choroby wykorzystuje się przeszczep szpiku kostnego. Jednak żadna z obecnych enzymatycznych terapii zastępczych nie przekracza bariery krew-mózg, a zatem nie może wpływać na zmiany w OUN u pacjentów z ciężką postacią choroby.

Japońska rejestracja jest pierwszą na świecie.

Oprócz rozwoju klinicznego JR-141 poza Japonią, JCR korzysta również z platformy J-Brain Cargo dla JR-171 do leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) typu 1.

 

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH