Terapia zrewolucjonizuje leczenie Zespołu Huntera? Jest pierwsza rejestracja

FARMAKOTERAPIA

Autor: In Vivo   06-05-2021, 13:02

Terapia zrewolucjonizuje leczenie Zespołu Huntera? Jest pierwsza rejestracja W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne (fot. Pixabay)

W Japonii zarejestrowano pierwszą na świecie enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.

Japońska firma JCR Pharmaceuticals opracowała technologię J-Brain Cargo, która umożliwia dostarczenie leku pokonując barierę krew-mózg.

23 marca 2021 roku w Japonii zarejestrowano produkt Izcargo (Pabinafusp Alfa) - pierwszą enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.

Lek Izcargo jest wskazany w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera), rzadkiej choroby metabolicznej uwarunkowanej genetycznie.

Działa na objawy somatyczne i neurologiczne

W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne.

Pacjenci z Zespołem Huntera mogą bowiem mieć łagodniejszy lub cięższy przebieg choroby. W obu przypadkach chorzy doświadczają progresji choroby z zaangażowaniem układu somatycznego. Dodatkowo dwie trzecie pacjentów przedstawia ciężką postać choroby z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego. Lek ma być skuteczny w obu postaciach.

Firma planuje rozpocząć badania fazy III w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Niemczech, Francji i Brazylii w pierwszej połowie 2021 roku.

W Stanach Zjednoczonych JR-141 (nazwa badanego leku) otrzymał w lutym br. od FDA status "szybkiej ścieżki".

Pierwsza taka terapia na świecie

Według National Organization for Rare Disorders (NORD), obecnie nie ma dostępnych żadnych zatwierdzonych terapii w leczeniu lizosomalnych chorób spichrzeniowych, których jest blisko 50, które umożliwiają dostarczenie leku z przejściem przez barierę krew-mózg.

W niektórych przypadkach do leczenia objawów neurologicznych choroby wykorzystuje się przeszczep szpiku kostnego. Jednak żadna z obecnych enzymatycznych terapii zastępczych nie przekracza bariery krew-mózg, a zatem nie może wpływać na zmiany w OUN u pacjentów z ciężką postacią choroby.

Japońska rejestracja jest pierwszą na świecie.

Oprócz rozwoju klinicznego JR-141 poza Japonią, JCR korzysta również z platformy J-Brain Cargo dla JR-171 do leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) typu 1.

 

 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do odwołania zgody oraz prawo sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl. Wycofanie zgody nie wpływa na zgodność z prawem przetwarzania dokonanego przed jej wycofaniem.

W dowolnym czasie możesz określić warunki przechowywania i dostępu do plików cookies w ustawieniach przeglądarki internetowej.

Jeśli zgadzasz się na wykorzystanie technologii plików cookies wystarczy kliknąć poniższy przycisk „Przejdź do serwisu”.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH