W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne Fot. ShutterStock Data dodania: 20 grudnia 2022 W Japonii zarejestrowano pierwszą na świecie enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.
Japońska firma JCR Pharmaceuticals opracowała technologię J-Brain Cargo, która umożliwia dostarczenie leku pokonując barierę krew-mózg.
23 marca 2021 roku w Japonii zarejestrowano produkt Izcargo (Pabinafusp Alfa) - pierwszą enzymatyczną terapię zastępczą podawaną dokanałowo zdolną do przekroczenia bariery krew-mózg.
Lek Izcargo jest wskazany w leczeniu mukopolisacharydozy typu II (Zespół Huntera), rzadkiej choroby metabolicznej uwarunkowanej genetycznie.
W przeciwieństwie do obecnych na rynku produktów stosowanych w leczeniu zespołu Huntera, nowa opcja terapeutyczna przenika przez barierę krew-mózg, dostarczając enzym zarówno do organizmu, jak i do mózgu - wpływa więc nie tylko na objawy somatyczne, ale też neurologiczne.
Pacjenci z Zespołem Huntera mogą bowiem mieć łagodniejszy lub cięższy przebieg choroby. W obu przypadkach chorzy doświadczają progresji choroby z zaangażowaniem układu somatycznego. Dodatkowo dwie trzecie pacjentów przedstawia ciężką postać choroby z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego. Lek ma być skuteczny w obu postaciach.
Firma planuje rozpocząć badania fazy III w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Niemczech, Francji i Brazylii w pierwszej połowie 2021 roku.
W Stanach Zjednoczonych JR-141 (nazwa badanego leku) otrzymał w lutym br. od FDA status "szybkiej ścieżki".
Według National Organization for Rare Disorders (NORD), obecnie nie ma dostępnych żadnych zatwierdzonych terapii w leczeniu lizosomalnych chorób spichrzeniowych, których jest blisko 50, które umożliwiają dostarczenie leku z przejściem przez barierę krew-mózg.
W niektórych przypadkach do leczenia objawów neurologicznych choroby wykorzystuje się przeszczep szpiku kostnego. Jednak żadna z obecnych enzymatycznych terapii zastępczych nie przekracza bariery krew-mózg, a zatem nie może wpływać na zmiany w OUN u pacjentów z ciężką postacią choroby.
Japońska rejestracja jest pierwszą na świecie.
Oprócz rozwoju klinicznego JR-141 poza Japonią, JCR korzysta również z platformy J-Brain Cargo dla JR-171 do leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) typu 1.
Podobał się artykuł? Podziel się!
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
Newsletter
Rynek Aptek: polub nas na Facebooku
Obserwuj Rynek Aptek na Twitterze
RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych