Terapie genowe, komórkowe, RNA: ich rozwój nabiera tempa

FARMAKOTERAPIA

Autor: In Vivo   12-05-2021, 12:02

Terapie genowe, komórkowe, RNA: ich rozwój nabiera tempa Liczba terapii genowych, w tym terapii z wykorzystaniem komórek modyfikowanych genetycznie, wzrosła wykładniczo od 2014 roku (fot. Pixabay)

Obecnie w trakcie badań i rozwoju jest prawie 3500 terapii
komórkowych, genowych i RNA. Ich rozwój wspiera m.in. rząd brytyjski, który stawia na przemysł wart 10 miliardów funtów.

Świat terapii komórkowej, genowej i RNA, który kiedyś wydawał się być fikcją, to obecnie rzeczywistość, która rozwija się w szybkim tempie.

Obecnie na całym świecie jest w fazie rozwoju przedklinicznego i klinicznego prawie 3,5 tys. terapii. Z tego 77 w badaniach klinicznych fazy III.

Takie zestawienie przedstawiono w analizie A Peek At The Hand Of Cell, Gene And RNA Therapies, opublikowaną w majowym wydaniu serwisu In Vivo.

Autor zestawienia porównuje wzrosty w rozwoju terapii komórkowych, genowych i RNA na przestrzeni lat 1995-2020 oraz różnice między nimi.

Liczba terapii genowych, w tym terapii z wykorzystaniem komórek modyfikowanych genetycznie, wzrosła wykładniczo od 2014 roku:

Źródło: Pharmaprojects | Informa, April 2021

Liczba terapii komórkami niezmodyfikowanymi genetycznie rosła od 2015 roku odnotowując największe wzrosty:

Źródło:  Pharmaprojects | Informa, April 2021

 Zaś liczba terapii RNA rośnie stabilnie od 2004 roku:

Źródło: Pharmaprojects | Informa, April 2021

Dominuje onkologia

Wyraźną cechą łączącą wszystkie trzy obszary (terapie komórkowe, genowe i RNA), analizując proporcje poszczególnych etapów rozwoju jest to, że tempo wzrostu jest w dużej mierze odzwierciedleniem rozwoju przedklinicznego.

"Przejście do badań klinicznych nie ma już takiego tempa jak na etapie przedklinicznym, co sugeruje wąskie gardło w momencie rozpoczęcia badań klinicznych" - ocenia autor analizy.

Najwięcej produktów terapii genowej powstaje w onkologii (około 1700 opracowanych terapii). Trzy najczęściej rozpracowywane obszary to: szpiczak, ostra białaczka limfocytowa i ostra białaczka szpikowa.

Projekt terapii powstał na uniwersytecie

Autor analizy wskazuje też na projekty, które powstają na uczelniach i wsparcie rządowe dla ich rozwoju, np. Cell and Gene Therapy Catapult.

Inicjatywa jest wspierana przez rząd brytyjski, który stawia na "zbudowanie przemysłu wartego 10 miliardów funtów".

Program Catapult zakłada współpracę w zakresie badań klinicznych, działań regulacyjnych, a potem komercjalizacji projektów w "opłacalne produkty komercyjne".

Jako przykład projektu zrealizowanego w ramach tego programu, autor pokazuje spółkę typu spin-out Purespring Therapeutics, która powstała na Uniwersytecie w Bristolu. Firma Syncona zdecydowała się zainwestować 45 milionów funtów w rozwój i komercjalizację projektu. Spodziewa się doprowadzić nową terapię genową do etapu rozwoju klinicznego w ciągu 3 do 4 lat.

Jest to jedna z największych pojedynczych inwestycji dokonanych w uniwersytecką firmę biotechnologiczną w Wielkiej Brytanii.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH