Terapie tworzone tylko dla jednej osoby. Jakie mogą nieść korzyści innym?

FARMAKOTERAPIA

Autor: PAP/ rynekaptek.pl   11-10-2019, 15:02

Terapie tworzone tylko dla jednej osoby. Jakie mogą nieść korzyści innym? Terapie przeznaczone dla jednej osoby budzą kontrowersje ze względu na ich ogromny koszt (fot. archiwum)

Lek dostosowany do potrzeb dziewczynki z rzadką chorobą mózgu toruje drogę podobnym niestandardowym metodom leczenia – informuje „The New England Journal of Medicine”.

Jednak ze względu na związane z leczeniem ryzyko, które obejmuje potencjalne skutki uboczne leku i procedurę dostarczania go do płynu mózgowo-rdzeniowego, Yu i jego koledzy piszą, że podejście to należy brać pod uwagę tylko w przypadku zagrażających życiu chorób mózgu lub chorób neurologicznych, w przypadku których leczenie nie jest dostępne. Naukowcy nie są gotowi do dyskusji na temat innych rodzin, które skontaktowały się z laboratorium w Bostonie. Ale jedna z grup wsparcia pacjentów publicznie poinformowała, że zespół Yu zaprojektował oligonukleotyd dla małego dziecka z ataksją-teleangiektazją, zaburzeniem neurodegeneracyjnym, i miał nadzieję, że zacznie ją leczyć tej jesieni. Yu doradzał także lekarzom leczącym bardzo chorą młodą kobietę oligonukleotydem dopasowanym do mutacji, która spowodowała u niej odmianę stwardnienia zanikowego bocznego.

Terapie przeznaczone dla jednej osoby budzą kontrowersje ze względu na ich ogromny koszt. Znanych jest ponad 7000 rzadkich chorób, a w przypadku 90 proc. z nich nie istniej terapia uznana przez FDA. W podobnej co Mila sytuacji są dziesiątki tysięcy osób w samych tylko USA. Nie ma dość naukowców, by opracować leczenie dla wszystkich chorych, a gdyby nawet byli - nie ma na to pieniędzy. Szansę mają tylko najbogatsi, potrafiący organizować kampanie zbierania funduszy lub korzystający z pomocy fundacji

Amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) ostrzega, że takie jednorazowe terapie należy dokładnie rozważyć przed podjęciem dalszych kroków i dokładnie ocenić, częściowo dlatego, że zrozpaczeni rodzice czasami dostrzegają po leczeniu poprawę, która nie jest rzeczywista. Trudno ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku, którego nie podawano wcześniej nikomu innemu, niełatwo też ocenić skuteczność. Narażanie pacjentów na powikłania czy zgon nie jest akceptowalne nawet w przypadku śmiertelnych, szybko postępujących chorób.

Według rzecznika FDA agencja ma nadzieję wydać w ciągu następnego roku projekt wytycznych dotyczących testowania niestandardowych terapii, takich jak oligonukleotydy.

Paweł Wernicki, PAP

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH