Lek firmy Vertex Pharmaceuticals refundowany jest już między innymi w Austrii, Danii, Niemczech, Irlandii i Luksemburgu.

Aktualnie trwają też rozmowy o udostępnieniu leku pacjentom we Francji i Wielkiej Brytanii.

Orkambi to lek stosowany w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mutacją genetyczną zwaną mutacją F508del.

Mutacja ta wpływa na gen białka zwanego błonowym regulatorem przewodnictwa (ang. Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR), które odgrywa ważną rolę w regulacji wytwarzania śluzu i soków trawiennych. Lek Orkambi jest stosowany u pacjentów mający odziedziczoną mutację od obojga rodziców i mających z tego powodu mutację obu kopii genu CFTR.