Fitusiran jest eksperymentalnym lekiem opartym na technologii RNAi skierowanym przeciwko antytrombinie (AT), stosowanym w leczeniu chorych na hemofilię A i B, który ma obniżać zawartość AT w celu wspomagania produkcji wystarczającej ilości trombiny w kaskadzie krzepnięcia do przywrócenia hemostazy i zapobiegania krwawieniom.

Firmy ogłosiły również, że w Internecie opublikowano wyniki badań klinicznych fazy 1, które wykazały zachęcający wstępny profil bezpieczeństwa i tolerancji, a także wstępne dane naukowe wskazujące na to, że fitusiran podawany co miesiąc podskórnie obniża stężenie AT i zwiększa produkcję trombiny u pacjentów z hemofilią A i B bez obecności inhibitorów.

Wyniki te ukażą się w drukowanym wydaniu czasopisma The New England Journal of Medicine (NEJM) z 7 września 2017 roku.