• ustalenie profilu bezpieczeństwa danego leku
• ocenę stosunku ryzyko/korzyści
• tworzenie bazy danych dla informacji fachowej o leku (zawartej w Charakterystyce Produktu Leczniczego)
• zbieranie i analizę działań niepożądanych zgłaszanych przez pracowników służby zdrowia lub podmioty odpowiedzialne (producentów leków).

Profil bezpieczeństwa danego leku określony jest przez jego wskaźnik (indeks) terapeutyczny (therapeutical index, TI). Mówiąc w skrócie, indeks terapeutyczny, to „rozpiętość” między dawką toksyczną a dawką terapeutyczną. Im „rozpiętość” ta jest większa (indeks terapeutyczny wyższy), tym lek jest bardziej bezpieczny.

Przykładowo, leki cytostatyczne posiadają niski TI. Natomiast leki stosowane w przypadku chemioterapii niestandardowej (tzw. terapia celowana molekularnie) mają wyższy wskaźnik terapeutyczny, w efekcie czego są bardziej bezpieczne od cytostatyków.

Ocena stosunku ryzyko/korzyści (risk/benefit ratio) określa korzyść, jaką odniesie populacja pacjentów pomimo ryzyka wystąpienia działań niepożądanych. Dyrektywa Unii Europejskiej 2001/83/WE, art. 1, pkt. 28., definiuje „ryzyko odnoszące się do stosowania produktu leczniczego” jako: „jakiekolwiek ryzyko odnoszące się do jakości, bezpieczeństwa lub skuteczności produktu leczniczego ze względu na zdrowie pacjentów lub zdrowie publiczne (...)”. Stosunek ryzyka do korzyści zdefiniowany jest jako „ocena pozytywnych skutków terapeutycznych działania produktu leczniczego w związku z ryzykiem określonym w punkcie 28.”

Charakterystyka Produktu Leczniczego stanowi ważną informację fachową o danym leku. Umiejscowienie informacji o bezpieczeństwie leku w Charakterystyce Produktu Leczniczego powinno mieć następującą kolejność (w odpowiednich punktach): Przeciwwskazania (4.3), Specjalne ostrzeżenia (4.4), Interakcje lekowe (4.5), Ciąża i laktacja (4.6), Działania niepożądane (4.8), Przedawkowanie (4.9).