Zolgensma. Najcięższy pacjent, któremu podano terapię genową, ważył 8,4 kg

FARMAKOTERAPIA

Autor: FSMA   23-04-2021, 11:02

Zolgensma. Najcięższy pacjent, któremu podano terapię genową, ważył 8,4 kg Producent chce zbadać możliwość podawnia terapii cięższym dzieciom (fot. Pixabay)

Novartis przeprowadzi badanie kliniczne terapii genowej Zolgensma u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni o wadze ciała między 8,5 a 21 kg.

Europejscy eksperci zalecili stosowanie terapii genowej onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) u dzieci z SMA o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg.

Najcięższy pacjent ważył 8,4 kg
Eksperci są zgodni, że na obecną chwilę brakuje danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej 6. miesiąca życia. Dopuszczenie terapii na rynek odbyło się na podstawie badań klinicznych z udziałem pacjentów w wieku poniżej 6. miesiąca życia.

W prezentacjach konferencyjnych dodatkowo upubliczniono dane dotyczące pacjentów do 2. roku życia i ważących maksymalnie 13,5 kg. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego pozyskiwania danych na terenie USA, gdzie lek Zolgensma jest dopuszczony do stosowania u dzieci do 2. roku życia.

Dotychczas najcięższe dziecko chore na rdzeniowy zanik mieśni, które otrzymało terapię genową Zolgensma w ramach badań klinicznych, ważyło 8,4 kg. Eksperci ocenili, że stosowanie terapii genowej u dzieci cięższych niż 13,5 kg niesie ze sobą wysokie ryzyko i poza wyjątkowymi sytuacjami nie powinno mieć miejsca.

Badanie bez udziału Polski
Jak informuje Fundacja SMA, producent będzie testował bezpieczeństwo stosowania tego leku u dzieci o wadze ciała pomiędzy 8,5 a 21 kg.

Zgodnie z projektem, badanie będzie prowadzone w 13 państwach świata (nie ma wśród nich Polski). Planowana łączna liczba dzieci zaproszonych do udziału: 24.

Kryteriami włączenia do badania jest wydolność oddechowa, bez zachłystów, BMI powyżej 3 centyla. Dzieci nie mogą mieć procesów zapalnych w organizmie ani niedawno przechodzić szczepień. Ponadto nie mogą mieć zaburzeń czynności wątroby ani innych wyników wykraczających poza normę.

Zolgensma dawkowana proporcjonalne do wagi ciała
Główne punkty końcowe badania są związane z bezpieczeństwem: liczba działań niepożądanych oraz poważnych działań niepożądanych w okresie 12 miesięcy; liczba uczestników z rozpoznanymi lub potencjalnymi czynnikami ryzyka; zmiany w wartościach markerów życiowych: ciśnienie krwi, oddech, puls, temperatura, saturacja krwi. Dodatkowo rejestrowane będzie osiąganie kolejnych etapów rozwoju motorycznego oraz zmiany funkcji mięśniowej na skalach Hammersmith (HFMS-E) oraz RULM.

Każde dziecko będzie dokładnie monitorowane przez okres 45 dni przed podaniem leku oraz 12 miesięcy po podaniu.

Lek Zolgensma jest dawkowany proporcjonalne do wagi ciała, a zagrożenie działaniami niepożądanymi, w tym zgonu, rośnie wraz z dawką. Dlatego producent zdecydował się na zbadanie bezpieczeństwa terapii genowej w SMA u dzieci o wyższej wadze ciała w kontrolowanych warunkach i ściśle według naukowego protokołu. 

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH