Polscy pacjenci z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz) oraz ostrą białaczką limfoblastyczną (OBL) oporni na stosowane wcześniej inhibitory kinazy tyrozynowej (TKI), nadal nie mają dostępu do leku, który może przedłużyć im życie - wskazywali w środę (10 maja) uczestnicy konferencji w Warszawie.

Chodzi o ponatynib - pan-inhibitor kinazy tyrozynowej, blokujący wiele szlaków sygnałowych aktywnych w komórkach nowotworowych. Lek nie jest w Polsce refundowany.

Jak wyjaśniał prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, w przewlekłej białaczce szpikowej, na którą zapada w naszym kraju ok. 350 osób rocznie, dochodzi do niekontrolowanego rozrostu białych krwinek. U większości chorych z PBSz występuje zaburzenie chromosomalne (chromosom Philadelphia) prowadzące do powstawania wadliwego białka BCR-ABL. Odpowiada ono za tworzenie się nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym.

Ekspert przypomniał, że leczenie PBSz zrewolucjonizowały inhibitory kinazy tyrozynowej hamujące powstawanie białka BCR-ABL i na tyle skuteczne, że u 90 proc. chorych następuje cofnięcie się objawów i zatrzymanie choroby w fazie przewlekłej.

- Jako pierwszy z TKI stosowany był imatynib, oznaczający dla pacjentów prawdziwą zmianę, ponieważ był skuteczny i dobrze tolerowany przez chorych. Od początku jednak u części spośród nich nie udawało się uzyskiwać wystarczającej remisji, a u niektórych pojawiała się oporność na terapię. Po imatynibie wchodziły kolejne inhibitory kinazy tyrozynowej, ale także i na te leki nie wszyscy pacjenci reagowali, nie wszyscy też tolerowali leczenie. Była również grupa chorych, zarówno na PBSz, jak i na OBL, z mutacją T315I, powodującą oporność na wszystkie te leki - zaznaczył prof. Jędrzejczak.

Specjalista dodał, że właśnie z tego powodu hematolodzy walczą o dostępność ponatynibu dla pacjentów z mutacją T315I, ponieważ w ich przypadku nowy lek stanowi jedyną propozycję i jedyną szansę na przedłużenie życia chorych.