Celem projektu jest opracowanie nowych, bardziej skutecznych metod diagnostycznych i terapeutycznych u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną w okresie nawrotu choroby.

Ostra białaczka limfoblastyczna (ang. acute lymphoblastic leukemia – ALL) to choroba nowotworowa wywodząca się prekursorowych limfocytów linii B lub T powstających w szpiku kostnym i uznawana jest za chorobę rzadką. ALL może występować we wszystkich grupach wiekowych, jednak najczęściej rozpoznawana jest u dzieci. Choć z wiekiem zmniejsza się częstość występowania tej choroby, to pogarsza się też rokowanie - odsetek 5-letnich przeżyć dla młodych dorosłych wynosi 54 proc., a dla osób powyżej 60 roku życia już zaledwie 13 proc.

- Dla naszego zespołu badawczego to bardzo ważny projekt. Opiera się on na wynikach badań przedklinicznych przeprowadzonych w IHiT , które wykazały, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie. Chcemy zatem wykorzystać zarejestrowane i stosowane w innych wskazaniach onkologicznych nowatorskie leki z grupy inhibitorów kinaz do przełamania oporności na standardowe leczenie oparte o glikokortykosteroidy u tych pacjentów, którzy z powodu zaawansowania procesu chorobowego nie kwalifikują się do intensywnego leczenia nawrotu choroby wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii i kierownik projektu.

Projekt badawczy jest w fazie przygotowań do uruchomienia badań, które przeprowadzone zostaną w dwóch częściach, obejmujących badanie populacyjne i badanie kliniczne 1 fazy.

- Badaniem populacyjnym planujemy objąć wszystkich dorosłych chorych na ALL zgłaszających się do naszego szpitala lub jednostek współpracujących, którzy wyrażą zgodę na udział w badaniu. W próbce krwi tych pacjentów będziemy poszukiwać biomarkerów, które mogą dostarczyć informacji o wrażliwości danego chorego na leczenie celowane, wyborze optymalnej terapii i rokowaniu, które mogłyby być wykorzystane w rutynowej diagnostyce choroby w przyszłości. Badanie to daje szansę na opracowanie testu pozwalającego na personalizację leczenia tego typu białaczki i ułatwić wybór skutecznej terapii. Ta część metodologii będzie opracowywana wspólnie z partnerem zagranicznym projektu - holenderską firmą PamGene. Według harmonogramu ta cześć projektu rozpocznie się w pierwszym kwartale 2021 r., a o naborze będziemy szeroko informować – mówi dr n. med. Eliza Głodkowska-Mrówka – adiunkt w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii i kierownik naukowy projektu.