Ustawa wprowadza procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych w sytuacji, gdy u ciężko chorego pacjenta wyczerpano już wszystkie możliwe dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych, a zastosowanie nowej terapii jest uzasadnione i wynika ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej.

Na nowelizacji mają skorzystać m.in. osoby cierpiące na choroby rzadkie, np. na rdzeniowy zanik mięśni, chorobę Fabry'ego lub chorobę Niemanna-Picka.

Jak napisali wnioskodawcy zmian w uzasadnieniu projektu ustawy, przyjęcie nowego rozwiązania jest konieczne ze względu na fakt, iż w obecnym stanie prawnym zdarzają się sytuacje, gdy niemożliwe jest podanie pacjentowi kosztowo-efektywnego leku o udowodnionej skuteczności, ponieważ terapia przy jego użyciu nie jest świadczeniem gwarantowanym, podczas gdy może on uratować życie pacjenta.

W przeszłości dla umożliwienia aktywnego reagowania w takich sytuacjach istniały procedury umożliwiające finansowanie leków w ramach tzw. farmakoterapii niestandardowej lub chemioterapii niestandardowej. Farmakoterapia niestandardowa była świadczeniem z użyciem leku o udowodnionej efektywności klinicznej.

Wraz z kolejnymi zmianami w systemie funkcjonowanie tych świadczeń było ograniczane, a ostatecznie wygaszone wskutek zmian wprowadzonych ustawą z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2016 r. poz. 1536 i 1579).

Zrezygnowanie z możliwości finansowania leków ze środków publicznych w ramach chemioterapii niestandardowej miało służyć standaryzacji leczenia, w oparciu o szczegółowe określenie stanów klinicznych, w których dany lek ma być finansowany, oraz zapewnieniu stabilności finansowej NFZ.

Rozwiązanie to uniemożliwia jednak skuteczne leczenie pacjentów w nietypowych przypadkach. Stąd też nowe przepisy określają szczegółowe zasady, kiedy może ono zostać zastosowane.

Wprowadzenie indywidualnych decyzji ministra właściwego do spraw zdrowia jest rozwiązaniem analogicznym do instytucji stosowanej przez NFZ, zwanej "rozliczeniem za zgodą płatnika", w przypadku świadczeń nielekowych w lecznictwie szpitalnym, gdzie indywidualną decyzję o sfinansowaniu terapii podejmował dyrektor oddziału wojewódzkiego NFZ.