Leki sieroce stosowane są w leczeniu chorób, które dotykają mniej niż 5 osób na 10 tysięcy mieszkańców lub jego wprowadzenie na rynek uważa się za nieopłacalne.

Reprezentanci Stowarzyszenia podkreślali korzyści jakie może wnieść obecność producentów leków sierocych w dialogu dotyczącym kształtu polityki zdrowotnej na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi.

– Jesteśmy gotowi, by uczestniczyć jako głos doradczy w pracach Zespołu ds. chorób rzadkich w Ministerstwie Zdrowia, gdzie możemy zaproponować pewne rozwiązania istniejących problemów – zadeklarował Paweł Krysiak, prezes Stowarzyszenia.

Organizacja postuluje także opracowanie Narodowego Programu na rzecz Chorób Rzadkich.

Według szacunków w Polsce może to być około 2 milionów osób. Poszczególne choroby obejmują małą grupę pacjentów – jednocześnie jednak tych chorób jest kilka tysięcy.