AOTMiT wskazała do finansowania najdroższą terapię na świecie. Ile kosztuje?

POLITYKA LEKOWA

Autor: AOTMiT, MS/ rynekaptek.pl   27-02-2021, 11:01

AOTMiT wskazała do finansowania najdroższą terapię na świecie. Ile kosztuje?

AOTMiT opublikowała wykaz 11 leków o wysokim poziomie innowacyjności, które będą mogły być finansowane w ramach Funduszu Medycznego. Wśród nich jest najdroższa terapia świata, której cena detaliczna ustalona przez producenta to 2,125 mln dolarów za 1 opakowanie.

Na wykazie (załącznik) znalazło się 11 terapii stosowanych w leczeniu takich chorób, m.in:

- Zespół Cushinga - lek (substancja czynna): osilodrostat 
- Gruźlica lekooporna (pretomanid)
- Rdzeniowy zanik mięśni (onasemnogen abeparwowek)
- Ostra porfiria wątrobowa (giwosyran sodowy)
- Nawrotowy/oporny chłoniak rozlany z dużych komórek B (polatuzumab wedotyny)
- Niedokrwistość zależna od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych (luspatercept).

W wykazie jest też najdroższe leczenie świata - terapia genowa dla dzieci z SMA. To szansa na zamknięcie milionowych zbiórek w sieci na ten lek.

Onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) to preparat do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, zarejestrowany w 2019 roku, a w Unii Europejskiej warunkowo dopuszczony od maja 2020 roku.

Cena detaliczna ustalona przez producenta to 2,125 mln dolarów za 1 opakowanie (1 dawka). Cena, jaką ewentualnie będzie płacić Fundusz Medyczny za lek, będzie ustalona z producentem indywidualnie.

wykaz leków.png
wykaz leków.png

Co wartego finansowania wskazała Agencja?

AYVAKYT (awaprytynib) do leczenia dorosłych z nieresekcyjnymi albo przerzutowymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego (ang. Gastrointestinal stromal tumour, GIST) z mutacją D842V w genie kodującym receptor alfa płytkopochodnego czynnika wzrostu (ang. Platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA)

GIVLAARI (giwosyran sodowy) do leczenia dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat z ostrą porfirią wątrobową z aktywną chorobą (co najmniej 2 ataki porfirii wymagające hospitalizacji w ciągu 6 mies. przed włączeniem do rejestru)

IDEFIRIX (imlifidaza) stosowany w leczeniu desensytyzacyjnym (odczulaniu) u wysoko immunizowanych dorosłych biorców przeszczepu nerki z dodatnią próbą krzyżową z dostępnym zmarłym dawcą. Stosowanie produktu leczniczego Idefirix powinno być ograniczone do pacjentów, u których jest niskie prawdopodobieństwo przeszczepienia w ramach obowiązującego systemu doboru biorców nerki — z uwzględnieniem programów ustalania priorytetów dla pacjentów wysoko immunizowanych.

ISTURISA (osilodroksat) we wskazaniu u osób dorosłych z endogennym zespołem Cushinga

OXLUMO (lumazyran sodu) do leczenia pierwotnej hiperoksalurii typu 1 we wszystkich grupach wiekowych

PIQRAY (alpelisyb) do leczenia kobiet po menopauzie oraz mężczyzn z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi HR-dodatnim, HER2-ujemnym z mutacją PIK3CA, w przypadku stwierdzenia progresji choroby w trakcie lub po leczeniu hormonalnym stosowanym w monoterapii

POLIVY (polatuzumab wedotyny) w do stosowania u dorosłych z nawrotowym/opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych

PRETOMANID FGK/DROVPRELA (pretomanid) w leczeniu gruźlicy lekoopornej (MDR/XDR), w skojarzeniu z bedakiliną i linezolidem u osób dorosłych z gruźlicą płuc o rozszerzonej oporności na leki (ang. extensively drug resistant, XDR) lub wielolekoopornej (ang. multidrug-resistant, MDR) nietolerującej leczenia lub niereagującej na leczenie

REBLOZYL (luspatercept) we wskazaniu niedokrwistości zależnej od transfuzji z powodu zespołów mielodysplastycznych

ROZLYTREK (entrektynib) u pacjentów dorośli oraz dzieci i młodzież w wieku 12 lat i starszych z guzami litymi wykazującymi fuzję genu neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK, ang. neurotrophic tyrosine receptor kinase), u których nowotwór jest miejscowo zaawansowany, rozsiany lub którego resekcja chirurgiczna prawdopodobnie będzie skutkować ciężką chorobą oraz którzy nie otrzymali wcześniej inhibitora NTRK i dla których brak zadowalających opcji terapeutycznych

ZOLGENSMA (onasemnogen abeparwowek) do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni (ang. Spinal muscular atrophy, sma) 5q z bialleliczną mutacją genu smn1 i klinicznym rozpoznaniem sma typu 1 lub pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu smn1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu smn2.

Podobał się artykuł? Podziel się!

DO POBRANIA


comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH