• W przypadku oceny technologii stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich należy wprowadzić instrumenty oparte o metodę Wielokryterialnej Analizy Decyzyjnej (MCDA)
• Czy Program wczesnego dostępu do leków nie ograniczy systemowej refundacji?
• Leki stosowane w chorobach rzadkich poza wskazaniami zawartymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego. Na czyją odpowiedzialność?

Komitet Farmaceutyczny Amerykańskiej Izby Handlowej w Polsce (KF AmCham) i Izba Gospodarcza "Farmacja Polska" przygotowały uwagi szczegółowe do niektórych zapisów projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, w zakresie rozdziału "Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich".

MCDA zamiast QALY
Jak podkreślają, jedną z głównych barier w dostępie pacjentów do terapii w chorobach rzadkich jest zastosowanie progu kosztowej efektywności jako jednego z podstawowych kryteriów decyzyjnych. W związku z wysokimi nakładami na prowadzenie badań nad nowymi terapiami, małą liczebność pacjentów, którzy mogą kwalifikować się do leczenia ocenianą terapią oraz zróżnicowane cechy terapii istnieje ryzyko, że arbitralnie ustanowiony próg kosztowej efektywności uniemożliwi pacjentom dostęp do terapii.

Dodatkowo QALY nie odzwierciedla w żaden sposób takich elementów jak rzadkość, nasilenie choroby lub obciążenie społeczne z nią związane. W wielu krajach (np. Belgii, Holandii) odstąpiono od analizy efektywności kosztowej, gdyż dostrzeżono wady takiego sposobu oceny w przypadku leków sierocych i wprowadzono odrębne przepisy.

Dlatego organizacje proponują całkowitą rezygnację z zastosowania progu kosztowej efektywności i zastąpienie go rozwiązaniami wprowadzającymi inne kryteria, np. instrumenty oparte o metodę Wielokryterialnej Analizy Decyzyjnej (MCDA).

Taki był zresztą jeden z postulatów byłego wiceministra zdrowia, prof. Marcina Czecha, przedstawionych w dokumencie "Polityka Lekowa Państwa" w 2018 roku.

Leki o niewielkim wpływie na finanse NFZ?