Posłanka Monika Wielichowska, w imieniu pacjentów zapytała ministra o możliwości refundacji terapii CAR-T za pomocą preparatu Kymriah (tisagenlecleucel) w ramach programu leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B.

"Rodzice dzieci z Przylądka Nadziei we Wrocławiu oraz innych klinik onkologicznych, leczących choroby nowotworowe u dzieci, są zrozpaczeni negatywną decyzją prezesa AOTMiT o refundacji terapii CAR-T. Takie rozstrzygnięcie oznacza, że rodzice ciężko chorych dzieci muszą sami zbierać pieniądze na leczenie i wyjeżdżać do ośrodków we Frankfurcie, Paryżu, Utrechcie, Monzy, Wiedniu, czy Barcelonie" - napisała posłanka.

Ocenia, że "immunoterapia komórkami CAR-T jest bardzo skuteczna. Jest także bardzo kosztowna. Obecnie leczenie jednego pacjenta to koszt rzędu nawet pół miliona dolarów. Tak ogromny koszt pozostawia terapię poza zasięgiem chorych".

Terapia CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną do walki z nowotworem. Potrafi całkowicie wyleczyć część chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, jest też skuteczna u około połowy pacjentów chorych na chłoniaka rozlanego.

W odpowiedzi minister zdrowia opisał dotychczasowy przebieg procesu refundacyjnego.

30 stycznia 2021 roku została negatywna rekomendacja AOTMiT. Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, kryteria zgodne z oceną technologii medycznych, czyli wielkość uzyskiwanego efektu zdrowotnego, efektywność kosztową oraz prognozowany wpływ na budżet płatnika, a także znaczenie problemu zdrowotnego i niepewność oszacowań, uznał za niezasadne finansowanie ze środków publicznych tej terapii.

Teraz wniosek refundacyjny oczekuje na negocjacje z Komisją Ekonomiczną. Dopiero na podstawie rekomendacji prezesa AOTMiT, jak i uchwały Komisji Ekonomicznej, minister zdrowia podejmie decyzję.

Jednocześnie resort dodaje, że lek nie może być sfinansowany w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych, ponieważ uzyskał negatywną rekomendację prezesa Agencji.

"Nie przesądza to o braku możliwości podjęcia pozytywnej decyzji przez Ministra Zdrowia w sprawie objęcia refundacją leku Kymriah w ramach programu lekowego, ponieważ proces w tej sprawie nie został zakończony" - dodaje wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski.