Zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia, iwakaftor będzie objęty refundacją w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych, u których występuje jedna
z następujących mutacji bramkujących w obrębie genu CFTR (klasa III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R. Iwakaftor należy do klasy modulatorów CFTR, wzmacniających działanie białka CFTR, którego defekt powoduje mukowiscydozę.

Nowa lista leków refundowanych obowiązuje od 1 listopada br.

Dzięki tej decyzji refundacyjnej Polska dołącza do grona ponad 20 krajów, które uznały kliniczną wartość modulatorów CFTR w leczeniu mukowiscydozy i zdecydowały się objąć je finansowaniem ze środków publicznych. Wśród krajów tych są m.in. Austria, Czechy, Dania, Francja, Niemcy, Irlandia, Włochy, Niderlandy, Rumunia, Hiszpania, Szwecja, Zjednoczone Królestwo i Stany Zjednoczone.