W opublikowanym Obwieszczeniu Ministra Zdrowia z dnia 21 kwietnia 2021 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, uwzględniony został lek midostauryna.

Jest to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu osób dorosłych z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML), nowotworem złośliwym krwinek białych. Stosuje się go na początku leczenia z innymi lekami przeciwnowotworowymi (chemioterapia) i samodzielnie po zakończeniu chemioterapii, jeżeli pacjent reaguje na leczenie.

Lek podaje się jedynie wtedy, gdy AML jest związana ze zmianą genetyczną zwaną mutacją FLT3. Midostaurynę stosuje się także samodzielnie u osób dorosłych z następującymi zaburzeniami pewnego rodzaju krwinek białych znanych jako mastocyty: agresywnej mastocytozy układowej, mastocytozy układowej z nowotworem układu krwiotwórczego lub białaczki mastocytarnej.

Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia, od 1 maja br. midostauryna będzie refundowana w dwóch wskazaniach: w leczeniu nowo rozpoznanej ostrej białaczki szpikowej FLT3+ oraz zaawansowanej mastocytozy układowej.

U pacjentów z AML stosujących midostaurynę zaobserwowano zmniejszone o 23% ryzyko zgonu i o 32% zmniejszone ryzyko nawrotu choroby. Stosowanie leku istotnie wydłuża czas wolny od progresji choroby (ang. DFS – disease free survival), przeżycie wolne od zdarzeń (ang. EFS – event free survival).

Zwiększa również odsetek uzyskiwanych kompletnych remisji (ang. CR – complete remission). W leczeniu zaawansowanej mastocytozy układowej midostauryna odznacza się udowodnioną skutecznością i pozytywnym wpływem na jakość życia pacjenta.

60% pacjentów uzyskało odpowiedź na leczenie oraz poprawę poszczególnych parametrów klinicznych: u 78% pacjentów nastąpiła redukcja odsetka mastocytów w szpiku kostnym oraz stężenia tryptazy w surowicy krwi, u 77% pacjentów zmniejszenie objętości śledziony.