Jak informuje Stowarzyszenie, w przypadku zaawansowanego przebiegu choroby, gdy w przypadku szkodliwego działania elastazy neutrofilowej dochodzi do ciężkiego uszkodzenia płuc, jedynym uznanym leczeniem jest substytucja do krwi a1at pozyskiwanego z ludzkiej plazmy.

Terapia jest kosztowna - ok. 100 tys. dolarów rocznie i nie jest dostępna w Polsce.

Jak dodano, obecnie trwa procedura mająca na celu doprowadzenie do refundacji leku Prolastin, służącego do terapii infuzyjnej niedoboru a1at. - Jako reprezentacja pacjentów popieramy te starania wnioskodawcy - napisano w piśmie.

Co na to resort zdrowia? Informuje, że 30 listopada 2016 roku, do Ministra Zdrowia wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie ceny urzędowej leku Prolastin (inhibitor alfa-1-proteinazy) w ramach programu lekowego „Leczenie substytucyjne dorosłych chorych z niedoborem inhibitora alfa-1-proteinazy oraz rozedmą płuc (ICD-10 E88.0)”.

Postępowanie jest na etapie procedowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Przypomina też o opcji Ratunkowego dostępu do technologii lekowych, w ramach którego możliwe będzie indywidualne występowanie do Ministra Zdrowia o zgodę na pokrycie kosztów terapii lekiem niezbędnym dla ratowania zdrowia lub życia pacjenta, który nie został objęty refundacją systemową, w sytuacji gdy wyczerpano inne dostępne w ramach świadczeń gwarantowanych metody leczenia.