Autor petycji, który sam cierpi na dystrofię mięśni Duchenne`a wskazuje, że choroba "całkowicie odbiera możliwość samodzielnego życia”.

Jak pisze, Translarna zawiera substancję czynną ataluren i jest przeznaczony do stosowania u pacjentów z DMD powyżej 5 lat, którzy są w stanie chodzić.

Podkreśla, że lek obecnie stosowany jest przez mała grupę pacjentów z DMD, w których choroba jest spowodowana przez określoną wadę genetyczną w genie dystrofiny.

Autor petycji prosi także o refundację leku Nusinersen stosowanego w terapii na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

W odpowiedzi na petycję, resort zdrowia wyjaśnia, że Nusinersen nie jest w chwili obecnej dopuszczony do obrotu oraz nie pozostaje w obrocie w rozumieniu ustawy z dnia 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne. Oznacza to, że nie jest on jeszcze zarejestrowany w Polsce oraz wciąż trwają nad nim badania.

„W przypadku, gdy produkt Nusinersen zostanie dopuszczony do obrotu na terenie Polski, zgodnie z art. 24 ustawy o refundacji wnioskodawca będzie mógł złożyć wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu tego leku” – czytamy.

Odnosząc się natomiast do refundacji leku Translarna (ataluren) w ramach programu lekowego „Leczenie dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a powodowanej mutacją nonsensowną (nmDMD) (ICD-10: G71.0)” resort zdrowia informuje, że do ministerstwa został złożony stosowny wniosek refundacyjny, co rozpoczęło postępowanie administracyjne w przedmiotowym zakresie.

Następnie wniosek został skierowany do AOTMIT celem przygotowania stanowiska Rady Przejrzystości oraz rekomendacji Prezesa Agencji. Ten, biorąc pod uwagę stanowisko Rady Przejrzystości, uważa za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Translarna we wnioskowanym wskazaniu.

Jak wyjaśnia MZ, podstawowym ograniczeniem dotyczącym skuteczności wnioskowanej terapii jest brak informacji na temat wpływu stosowania terapii atalurenem na całkowite przeżycie pacjentów oraz wiek utraty zdolności chodzenia, co jest kluczowym zagadnieniem w rozpatrywanym wskazaniu.

Jednocześnie resort wskazuje, że postępowanie o objęcie refundacją leku Translarna jeszcze się nie zakończyło. Wniosek jest po negocjacjach cenowych z Komisją Ekonomiczną oraz wydaniu uchwały Komisji Ekonomicznej.

Więcej: http://www.bip.mz.gov.pl