Leczenie odbywać się będzie w ramach programu zdrowotnego, przez okres 3 lat, pod warunkiem obniżenia ceny leku lub partycypacji podmiotu odpowiedzialnego w kosztach leczenia (poprzez zawarcie i realizację stosownych porozumień).

Ponadto powinien być prowadzony ścisły rejestr leczonych pacjentów, który umożliwi ocenę skuteczności leczenia i bezpieczeństwa terapii. Realizacja programu, monitorowanie bezpieczeństwa oraz wyników leczenia powinny odbywać się przy ścisłym udziale Zespołu koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich.

Więcej: http://www.aotm.gov.pl/index.php?id=374