Refundacja tetrabenazyny w dystonii uogólnionej. Co zdecydowała Rada?

POLITYKA LEKOWA

Autor: AOTMiT   25-03-2021, 09:07

Refundacja tetrabenazyny w dystonii uogólnionej. Co zdecydowała Rada? Rada Przejrzystości oceniała tetrabenazynę w zastosowaniu poza wskazaniami rejestracyjnymi (fot. Pixabay)

Eksperci Rady Przejrzystości ocenili wniosek o refundację tetrabenazyny do stosowania poza zarejestrowanymi wskazaniami w dystonii uogólnionej.

22 marca br. Rada Przejrzystości negatywnie oceniła wniosek o objęcie refundacją leków zawierających substancję czynną tetrabenazyna (TBZ), w zakresie wskazań pozarejestracyjnych, w tym przypadku w dystonii uogólnionej z ruchami mimowolnymi pląsawiczymi.

Obecnie ze środków publicznych w Polsce refundowany jest jeden lek zawierający tetrabenazynę –produkt Tetmodis. Lek ten jest zarejestrowany we wskazaniu: hiperkinetyczne zaburzenia motoryczne w chorobie Huntingtona i refundowany w ramach refundacji aptecznej, z poziomem odpłatności ryczałt.

Drugi lek zawierający tetrabenazynę (Dystardis) zarejestrowany jest we wskazaniach: hiperkinetyczne zaburzenia motoryczne w chorobie Huntingtona i leczenie umiarkowanej do ciężkiej dyskinezy późnej, pomimo redukcji dawki/zmiany leku przeciwpsychotycznego. Dystardis nie jest w Polsce  refundowany.

Co mówią wytyczne?
Nie odnaleziono badań raportujących odrębne dane dotyczące stosowania TBZ w populacji pacjentów z dystonią uogólnioną z ruchami mimowolnymi
pląsawiczymi. W wynikach łącznych, dotyczących populacji pacjentów z dystonią rożnego rodzaju, poprawę w wyniku leczenia tetrabenazyną odnotowywano u około połowy chorych, 1/3 nie reagowała na leczenie, u pozostałych stan się pogorszył.

Włączone badania cechują się poważnymi ograniczeniami, a żadne z nich nie odnosiło się bezpośrednio do wnioskowanego wskazania. Nie odnaleziono rekomendacji dotyczących zastosowania substancji czynnej
tetrabenazyna we wnioskowanej populacji, czyli wśród pacjentów z dystonią
uogólnioną. W żadnym z odnalezionych opracowań nie zidentyfikowano zaleceń
odnoszących się bezpośrednio do leczenia dystonii uogólnionej z ruchami
mimowolnymi pląsawiczymi.

Tylko jedne wytyczne kliniczne, z siłą rekomendacji C, wskazują tetrabenazynę
jako opcję terapeutyczną we wskazaniu dystonia późna.

W zaleceniach ANN 2019 oraz PTN 2019 jako potencjalnie skuteczne opcje farmakoterapii w leczeniu syndromów późnych, w tym m. in. dystonii późnej, wymienia się tetrabenazynę (poziom rekomendacji C), amantadynę (poziom rekomendacji C) oraz klonazepam (poziom rekomendacji B). Jako terapię zalecaną w leczeniu ogniskowej/segmentalnej dystonii polekowej we wszystkich opisywanych wytycznych wskazuje się wstrzyknięcia toksyny botulinowej (BoNT), a głęboką stymulację mózgu (DBS) jako dobrą opcję w przypadku jej nieskuteczności.

Niepewność oszacowania kosztów
W przypadku podjęcia pozytywnej decyzji refundacyjnej dla produktów zawierających tetrabenazynę, w zależności od dawkowania, szacunkowy koszt rocznej terapii, z perspektywy NFZ, wyniesie w wariancie minimalnym (populacja 80 pacjentów) od blisko 300 tys.  do blisko 870 tys. zł.

W wariancie maksymalnym (populacja 2800 pacjentów), z perspektywy NFZ, szacunkowy koszt wyniesie od 10,4 mln do 30,3 mln zł.

"Przedstawione oszacowania charakteryzują się ograniczeniami wynikającymi m.in. ze zróżnicowanego dawkowania tetrabenazyny oraz niepewności danych dotyczących liczebności wnioskowanej populacji" - podkreślają eksperci Rady.

 

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH