Szef AOTMiT za finansowaniem sapropteryny w tym rzadkim schorzeniu

POLITYKA LEKOWA

Autor: AOTMiT   07-04-2021, 09:02

Szef AOTMiT za finansowaniem sapropteryny w tym rzadkim schorzeniu Pozytywna rekomendacja szefa AOTMiT w sprawie sapropteryny *fot. Pixabay)

Prezes Agencji rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) w leczeniu nietypowej postaci fenyloketonurii.

Prezes Agencji rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) we wskazaniach: nietypowa postać fenyloketonurii – defekt syntazy biopteryn, defekt syntazy 6-pirogronylotetrahydrobiopteryny (6-PTPS), deficyt cyklohydrolazy guanozynotrójfosforanu (GTP-CH).

Niedobory tetrahydrobiopteryny (BH4) obejmują grupę rzadkich zaburzeń neurometabolicznych, w większości których występuje stan podwyższonego stężenia fenyloalaniny we krwi. Szacuje się, że deficyty BH4 odpowiadają za ok. 1-2% wszystkich hiperfenyloalaninemii (HPA).

Refundacja leku Kuvan w ramach importu docelowego
W procesie opiniowania uwzględniono wyniki analizy skuteczności i bezpieczeństwa, którą przeprowadzono w oparciu o 8 badań pierwotnych oceniających leczenie sapropteryną (większość w skojarzeniu z L-DOPA i 5-hydroksytryptofanem) u chorych z zaburzeniami z grupy niedoborów BH4.

Uzyskane w badaniach wyniki potwierdzają skuteczność sapropteryny (BH4) w zakresie normalizacji poziomu fenyloalaniny.

W niedoborach tetrahydrobiopteryny, w tym PTPS oraz GTP-CH, zalecane przez wytyczne leczenie opiera się na stosowaniu sapropteryny w skojarzeniu z prekursorami dopaminy i serotoniny (L-dopą lub karbidopą) oraz 5-hydroksytryptofanem (5-HTP), a w przypadku współistniejącej hiperfenyloalaninemii - diety niskofenyloalaninowej.

Należy więc zauważyć, że terapia BH4 stanowi podstawę leczenia niedoborów tetrahydrobiopteryny. Jednocześnie takie postępowanie terapeutyczne jest opcją finansowaną w Polsce od 2009 roku, zatem niniejsza ocena dotyczy kontynuacji refundacji leku Kuvan w ramach importu docelowego.

Finansowanie Kuvanu
W 2019 roku wydano 36 pozytywnych decyzji dotyczących sprowadzenia z zagranicy 417 opakowań leku dla 14 pacjentów, z czego:

• 35 pozytywnych decyzji dla 13 pacjentów z defektem syntazy biopteryn (368 opakowań, kwota refundacji: 1 398 992,48 zł);
• 1 pozytywna decyzja dla pacjenta z defektem syntazy 6-pirogronylotetrahydrobiopteryny (49 opakowań, kwota refundacji: 186 278,89 zł).

Procedowane są także 2 wnioski o refundację produktu leczniczego Kuvan w imporcie docelowym dla 2 pacjentów z deficytem cyklohydrolazy guanozynotrójfosforanu. Koszt 1 opakowania produktu leczniczego Kuvan (tabletki á 100 mg, opak. 30 tabl.) wynosi 3 801,61 zł.

Ponadto w analizowanych wskazaniach w ramach importu docelowego sprowadzany jest produkt leczniczy Tript-OH (oksytryptan; kapsułki á 100 mg, opak. 20 kaps.; koszt opak: 93,12 zł).

Produkt leczniczy Kuvan jest finansowany ze środków publicznych w ramach procedury importu docelowego od 2009 roku.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

POLECAMY W PORTALACH