Szef AOTMiT za finansowaniem sapropteryny w tym rzadkim schorzeniu

POLITYKA LEKOWA

Autor: AOTMiT   07-04-2021, 09:02

Szef AOTMiT za finansowaniem sapropteryny w tym rzadkim schorzeniu Pozytywna rekomendacja szefa AOTMiT w sprawie sapropteryny *fot. Pixabay)

Prezes Agencji rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) w leczeniu nietypowej postaci fenyloketonurii.

Prezes Agencji rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Kuvan (dichlorowodorek sapropteryny) we wskazaniach: nietypowa postać fenyloketonurii – defekt syntazy biopteryn, defekt syntazy 6-pirogronylotetrahydrobiopteryny (6-PTPS), deficyt cyklohydrolazy guanozynotrójfosforanu (GTP-CH).

Niedobory tetrahydrobiopteryny (BH4) obejmują grupę rzadkich zaburzeń neurometabolicznych, w większości których występuje stan podwyższonego stężenia fenyloalaniny we krwi. Szacuje się, że deficyty BH4 odpowiadają za ok. 1-2% wszystkich hiperfenyloalaninemii (HPA).

Refundacja leku Kuvan w ramach importu docelowego
W procesie opiniowania uwzględniono wyniki analizy skuteczności i bezpieczeństwa, którą przeprowadzono w oparciu o 8 badań pierwotnych oceniających leczenie sapropteryną (większość w skojarzeniu z L-DOPA i 5-hydroksytryptofanem) u chorych z zaburzeniami z grupy niedoborów BH4.

Uzyskane w badaniach wyniki potwierdzają skuteczność sapropteryny (BH4) w zakresie normalizacji poziomu fenyloalaniny.

W niedoborach tetrahydrobiopteryny, w tym PTPS oraz GTP-CH, zalecane przez wytyczne leczenie opiera się na stosowaniu sapropteryny w skojarzeniu z prekursorami dopaminy i serotoniny (L-dopą lub karbidopą) oraz 5-hydroksytryptofanem (5-HTP), a w przypadku współistniejącej hiperfenyloalaninemii - diety niskofenyloalaninowej.

Należy więc zauważyć, że terapia BH4 stanowi podstawę leczenia niedoborów tetrahydrobiopteryny. Jednocześnie takie postępowanie terapeutyczne jest opcją finansowaną w Polsce od 2009 roku, zatem niniejsza ocena dotyczy kontynuacji refundacji leku Kuvan w ramach importu docelowego.

Finansowanie Kuvanu
W 2019 roku wydano 36 pozytywnych decyzji dotyczących sprowadzenia z zagranicy 417 opakowań leku dla 14 pacjentów, z czego:

• 35 pozytywnych decyzji dla 13 pacjentów z defektem syntazy biopteryn (368 opakowań, kwota refundacji: 1 398 992,48 zł);
• 1 pozytywna decyzja dla pacjenta z defektem syntazy 6-pirogronylotetrahydrobiopteryny (49 opakowań, kwota refundacji: 186 278,89 zł).

Procedowane są także 2 wnioski o refundację produktu leczniczego Kuvan w imporcie docelowym dla 2 pacjentów z deficytem cyklohydrolazy guanozynotrójfosforanu. Koszt 1 opakowania produktu leczniczego Kuvan (tabletki á 100 mg, opak. 30 tabl.) wynosi 3 801,61 zł.

Ponadto w analizowanych wskazaniach w ramach importu docelowego sprowadzany jest produkt leczniczy Tript-OH (oksytryptan; kapsułki á 100 mg, opak. 20 kaps.; koszt opak: 93,12 zł).

Produkt leczniczy Kuvan jest finansowany ze środków publicznych w ramach procedury importu docelowego od 2009 roku.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH