Choroby rzadkie
Choroby nowotworowe dla wielu stanowią szczególny rodzaj schorzenia, a leki na nie są czymś szczególnym, bowiem dotyczą problemów życia i śmierci. Stąd ogromne naciski emocjonalne i społeczne, szczególnym obszarem niezrealizowanych potrzeb są także leki sieroce stosowane w chorobach rzadkich.

Problemem tych schorzeń jest mała liczba pacjentów. Według definicji stosowanej w Unii Europejskiej schorzenie jest rzadkim, kiedy dotyczy mniej niż 5 osób na 10 tys. obywateli. Znacznie istotniejszą jest definicja choroby ultra rzadkiej, która dotyka mniej niż 1 osobę na 50 tys. mieszkańców. W Polsce choroba jest zaliczana do ultra rzadkich, kiedy górna granica zachorowań na nią dotyczy 750 osób w całej populacji.

Te elementy decydują m.in. o trudnościach w tworzeniu skutecznych leków i zapewnienia dostępu do nich. Problem zobrazował Krzysztof Łanda, prezes firmy HTA Audit, ekspert rynku medycznego:

- Ile powinna wynosić cena leku który jest stosowany powszechnie u 100 tys. osób i więcej, kiedy koszty rozkładają się na ogromną populację chorych i liczbę sprzedanych opakowań leku, a ile w przypadku leku, który będzie stosowany u trójki dzieci w Polsce i niewielu więcej niż kilkadziesiąt w całej Unii Europejskiej.

Egalitarnie czy utylitarnie
Jego zdaniem, w takim przypadku niezbędne jest stosowanie zachęt dla producentów leków do prowadzenia badań klinicznych i rozwojowych, które zapewniłyby podaż skutecznych terapii dla osób z chorobami rzadkimi i ultra rzadkimi.

- W proponowanej ustawie refundacyjne znajdują się świetne zapisy, które rozwiążą problemy polityki lekowej w Polsce, ale one odnoszą się głównie do leków stosowanych powszechnie. Brakuje w niej zapisów podejścia egalitarnego. Warto w przypadku nowelizacji ustawy pomyśleć nad innym trybem rozpatrywania wniosków o refundację leków sierocych – mówił dr Łanda, wskazując na konieczność rozdzielenia budżetu na leki: