Sierocy problem
Projekt ustawy refundacyjnej nie przewiduje żadnych odrębnych uwarunkowań czy ułatwień w procesie uzyskania refundacji leków sierocych stosowanych w chorobach rzadkich i ultra rzadkich.

Przypomnijmy, że według definicji schorzenie jest rzadkim, kiedy dotyka 5 osób na 10 tys. mieszkańców i utrarzadkim przy jednym chorym na 50 tys. mieszkańców.

Leki sieroce stosowane w tych chorobach są niezwykle kosztowne. W Wielkiej Brytanii leczenie jednego pacjenta z chorobą Huntera (przy wadze pacjenta 48 kg) kosztuje 413 tys. funtów brytyjskich rocznie, z chorobą Pompego - 268 tys. funtów rocznie.

W Polsce w 2010 roku oficjalnie zarejestrowanych było 123 pacjentów z chorobami ultra rzadkimi. Zawarte z płatnikiem kontrakty na ich leczenie wynosiły 138 mln złotych.

Trudna moralność
- I tu zaczynają się przysłowiowe "schody". Jeśli tego typu leki trafiają do Agencji HTA, to jesteśmy zobowiązani ocenić je stosując co najmniej trzy kryteria kliniczne: skuteczność, bezpieczeństwo i opłacalność – stwierdza prof. Zbigniew Szawarski, etyk, filozof, członek Rady Konsultacyjnej AOTM.

- Musimy odpowiedzieć na pytanie, czy stać nas na wydanie 1 mln zł na poprawę jakości życia jednego chorego, który dzięki kosztownej terapii będzie mógł przejść za jednym razem nie 12 ale 16 kroków lub który pożyje 6 tygodni dłużej.

Zdaniem prof. Szawarskiego, nie ma jednego systemu wartości, by to wyliczyć. Zasadniczo w grę wchodzą trzy teorie etyczne: utylitaryzm, który rozumiany jest jako zwiększenie sumy dobra ogółu, do wyliczenia którego służą kryteria ekonomiczne, np. wskaźnik QALY, czyli trzykrotność PKB; egalitaryzm, inaczej etyka praw moralnych, kiedy zakłada, że każdy ma równe prawo do opieki zdrowotnej, chyba że w grę wchodzą inne prawa oraz etyka solidarności z tymi, którzy cierpią.