Kilka dni temu minister zdrowia przedstawił do prekonsultacji projekt Narodowego Planu Dla Chorób Rzadkich (NPCR).

Jednym z zagadnień w nim poruszanych są działania mające doprowadzić do zwiększenia dostępności polskich pacjentów do terapii - dziś bowiem jesteśmy jednym z europejskich krajów o najdłuższym czasie od dopuszczenia takich terapii do obrotu do objęcia ich finansowaniem ze środków publicznych.

Jak zachęcić do badań?
W wielu krajach sytuacja jest inna niż w Polsce: istnieją systemy zachęt i ułatwień, które pomagają w szybkim wprowadzaniu i finansowaniu leków na choroby rzadkie na rynek.

Jakie to zachęty? Większa elastyczność w ocenie technologii medycznych niż ma to miejsce w przypadku chorób powszechnych, zwolnienie z konieczności przedstawiania oceny farmakoekonomicznej, odmienne podejście do oceny HTA, w tym stosowanie analizy wielokryterialnej, przyspieszony proces oceny, zwolnienie z konieczności udowadniania korzyści terapeutycznych, jeśli koszt terapii nie przekracza określonego poziomu, zachęty finansowe dla podmiotów wprowadzających na rynek terapie stosowane w chorobach rzadkich i zachęty niefinansowe.

- Najczęściej stosowane sposoby zachęt do wprowadzania leków na choroby rzadkie mają charakter niefinansowy. Często stosuje się inne - bardziej elastyczne niż w chorobach powszechnych – podejście do oceny technologii medycznych - komentuje prezes firmy analitycznej PEX, dr Jarosław Frąckowiak.

Polska rozpoczyna „drogę”, na której już są nie tylko bogate kraje zachodnie, ale także - relatywnie nowi członkowie Unii Europejskiej - Rumunia i Bułgaria.

Ustawa refundacyjna a Plan ws. chorób rzadkich
Dostępność odpowiedniej terapii jest często jedyną szansą dla pacjentów na poprawę stanu zdrowia i/lub jakości życia.

Przedstawiony projekt planu komentuje Tomasz Kiełczewski, współautor raportu "Choroby rzadkie - dostępność terapii: przegląd rozwiązań i rekomendacje dla Polski".