Jak będą oceniane terapie w chorobach rzadkich?

PRAWO

Autor: MZ   29-04-2021, 08:05

Jak będą oceniane terapie w chorobach rzadkich? Terapie sieroce są zazwyczaj bardzo drogie. Jakie będą zasady ich oceny i refundacji? (fot. Pixabay)

W Polsce wielokryterialna analiza decyzyjna (MCDA) powinna stanowić uzupełnienie, a nie alternatywę dla analizy kosztowej użyteczności w ocenie leków sierocych - uważają eksperci.

Na stronie Ministerstwa Zdrowia został udostępniony projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich (załącznik). Uwagi można zgłaszać do dnia 21 maja.

Plan Chorób Rzadkich jest wynikiem prac Zespołu powołanego zarządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 2 marca 2020 r. w sprawie powołania Zespołu do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich.

Celem Planu jest poprawa sytuacji polskich pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin, przez stworzenie modelu zintegrowanej opieki zdrowotnej, który umożliwi kompleksową i skoordynowaną opiekę.

Ocena i refundacja terapii w chorobach rzadkich
Obowiązujące regulacje prawne w zakresie refundacji są niedostosowane do specyfiki chorób rzadkich i technologii stosowanych w leczeniu. Ustawa o refundacji nie wyróżnia technologii stosowanych w chorobach rzadkich.

"Zmiany legislacyjne powinny polegać na adaptacji obecnego systemu prawnego (w tym ustawy o refundacji) do specyfiki chorób rzadkich, a nie na wprowadzeniu zupełnie nowych i odrębnych rozwiązaniach prawnych (także z tego powodu, zdecydowano się na niepełne uwzględnienie w Planie wyrobów medycznych oczekujących na nowe rozwiązania legislacyjne)" - uważają autorzy planu.

W obecnie obowiązujących wytycznych oceny technologii medycznych w Polsce, w przypadku leków stosowanych w chorobach rzadkich dopuszcza się w analizie klinicznej wykorzystanie badań jednoramiennych oraz zaleca dołączenie do analizy ekonomicznej specyficznego uzasadnienia ceny (o ograniczonej przydatności w procesie decyzyjnym z uwagi na trudność w jego precyzyjnym zdefiniowaniu, standaryzacji i interpretacji).

Tymczasem specyfika chorób rzadkich i jakości lub charakteru dowodów naukowych dotyczących technologii stosowanych w tych chorobach wymaga dostosowania raportu oceny technologii medycznych w zakresie wszystkich zasadniczych jego części, a także adaptacji samego sposobu oceny wartościującej (ang. appraisal).

Analiza kliniczna
W zakresie analizy klinicznej należy zwrócić uwagę, iż badania kliniczne są obciążone nie tylko małą liczebnością próby, ale często brakiem randomizacji, grupy kontrolnej, względnie krótkim czasem obserwacji, wykorzystaniem surogatów i tym samym ograniczoną oceną odległego wpływu na istotne klinicznie punkty końcowe.

Z tego powodu warto, aby art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji został doprecyzowany dla leków stosowanych w chorobach rzadkich). Zasady interpretacji oceny porównawczej technologii w przypadku braku badań bezpośrednich (o które szczególnie trudno w tym obszarze terapeutycznym) wymagają uwzględnienia specyfiki jakości badań w chorobach rzadkich, która istotnie rzutuje na możliwość porównań pośrednich, ich wiarygodność, a zwłaszcza uzyskanie wyników znamiennych statystycznie.

QALY vs MCDA
W zakresie analizy ekonomicznej należy podkreślić trudności w wiarygodnym oszacowaniu kosztu dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY), szczególnie w przypadku pierwszego dostępnego leku dopuszczonego do stosowania w chorobie rzadkiej.

Dodatkowo koszt QALY często wielokrotnie przekracza próg opłacalności, ustalony w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca (art. 12 pkt 13 ustawy o refundacji), z uwagi na wysokie koszty technologii zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich.

Szczególnym rozwiązaniem wspierającym proces oceny, coraz szerzej stosowanym w podejściu do oceny technologii w chorobach rzadkich, jest wielokryterialna analiza decyzyjna – MCDA, która z uwagi na możliwość agregacji informacji w wielu aspektach może wspomagać kompleksową ocenę i podejmowanie decyzji.

MCDA pozwala proces decyzyjny zdekomponować na poszczególne składowe,
celem określenia ich znaczenia i wpływu na końcowe rozstrzygnięcie. Trzeba jednak zauważyć, że MCDA nie jest specyficzna dla leków dopuszczonych do stosowania w chorobach rzadkich, chociaż często wykorzystywana właśnie w ich ocenie (z tego powodu przedstawiono wdrożenie MCDA jako osobne zadanie, jednocześnie nie wykluczając jego zastosowania w przypadku chorób powszechnych).

Co będzie w Polsce
Autorzy analizy przedstawili rozwiązania przyjęte w innych państwach, wyróżniając dwa podejścia do wykorzystania MCDA w procesie refundacyjnym technologii stosowanych w chorobach rzadkich.

Pierwsze podejście (stosowane np. w Szkocji) zakłada złożenie standardowego wniosku refundacyjnego, a następnie, w przypadku wydania negatywnej rekomendacji przez agencję HTA lub też w sytuacji przekroczenia w analizie ekonomicznej progu opłacalności, wnioskowanie o ocenę według dodatkowych kryteriów.

Drugie podejście, bardziej powszechne, zakłada ocenę zasadności refundacji pod kątem dodatkowych kryteriów, typowych dla technologii stosowanych w chorobach rzadkich, zamiast tradycyjnego wniosku refundacyjnego.

Autorzy planu skłaniają się ku rozwiązaniu, że MCDA może być rozwiązaniem alternatywnym lub komplementarnym do analizy ekonomicznej. W Polsce z uwagi na znaczenie progu opłacalności określonego w ustawie o refundacji jako graniczna wartość kosztu QALY, MCDA powinno stanowić uzupełnienie, a nie alternatywę dla analizy kosztowej użyteczności.

Plan dla Chorób Rzadkich w załączniku

Podobał się artykuł? Podziel się!

DO POBRANIA


comments powered by Disqus


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z FARMACJĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekaptek.pl prosto na Twój e-mail

Rynek Aptek: polub nas na Facebooku

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

OSTATNIO KOMENTOWANE

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.

POLECAMY W PORTALACH