Na stronie Ministerstwa Zdrowia został udostępniony projekt uchwały Rady Ministrów w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich (załącznik). Uwagi można zgłaszać do dnia 21 maja.

Plan Chorób Rzadkich jest wynikiem prac Zespołu powołanego zarządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 2 marca 2020 r. w sprawie powołania Zespołu do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich.

Celem Planu jest poprawa sytuacji polskich pacjentów cierpiących na choroby rzadkie oraz ich rodzin, przez stworzenie modelu zintegrowanej opieki zdrowotnej, który umożliwi kompleksową i skoordynowaną opiekę.

Ocena i refundacja terapii w chorobach rzadkich
Obowiązujące regulacje prawne w zakresie refundacji są niedostosowane do specyfiki chorób rzadkich i technologii stosowanych w leczeniu. Ustawa o refundacji nie wyróżnia technologii stosowanych w chorobach rzadkich.

"Zmiany legislacyjne powinny polegać na adaptacji obecnego systemu prawnego (w tym ustawy o refundacji) do specyfiki chorób rzadkich, a nie na wprowadzeniu zupełnie nowych i odrębnych rozwiązaniach prawnych (także z tego powodu, zdecydowano się na niepełne uwzględnienie w Planie wyrobów medycznych oczekujących na nowe rozwiązania legislacyjne)" - uważają autorzy planu.

W obecnie obowiązujących wytycznych oceny technologii medycznych w Polsce, w przypadku leków stosowanych w chorobach rzadkich dopuszcza się w analizie klinicznej wykorzystanie badań jednoramiennych oraz zaleca dołączenie do analizy ekonomicznej specyficznego uzasadnienia ceny (o ograniczonej przydatności w procesie decyzyjnym z uwagi na trudność w jego precyzyjnym zdefiniowaniu, standaryzacji i interpretacji).

Tymczasem specyfika chorób rzadkich i jakości lub charakteru dowodów naukowych dotyczących technologii stosowanych w tych chorobach wymaga dostosowania raportu oceny technologii medycznych w zakresie wszystkich zasadniczych jego części, a także adaptacji samego sposobu oceny wartościującej (ang. appraisal).

Analiza kliniczna
W zakresie analizy klinicznej należy zwrócić uwagę, iż badania kliniczne są obciążone nie tylko małą liczebnością próby, ale często brakiem randomizacji, grupy kontrolnej, względnie krótkim czasem obserwacji, wykorzystaniem surogatów i tym samym ograniczoną oceną odległego wpływu na istotne klinicznie punkty końcowe.

Z tego powodu warto, aby art. 13 ust. 3 ustawy o refundacji został doprecyzowany dla leków stosowanych w chorobach rzadkich). Zasady interpretacji oceny porównawczej technologii w przypadku braku badań bezpośrednich (o które szczególnie trudno w tym obszarze terapeutycznym) wymagają uwzględnienia specyfiki jakości badań w chorobach rzadkich, która istotnie rzutuje na możliwość porównań pośrednich, ich wiarygodność, a zwłaszcza uzyskanie wyników znamiennych statystycznie.

QALY vs MCDA
W zakresie analizy ekonomicznej należy podkreślić trudności w wiarygodnym oszacowaniu kosztu dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY), szczególnie w przypadku pierwszego dostępnego leku dopuszczonego do stosowania w chorobie rzadkiej.

Dodatkowo koszt QALY często wielokrotnie przekracza próg opłacalności, ustalony w wysokości trzykrotności Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca (art. 12 pkt 13 ustawy o refundacji), z uwagi na wysokie koszty technologii zarejestrowanych do stosowania w chorobach rzadkich.

Szczególnym rozwiązaniem wspierającym proces oceny, coraz szerzej stosowanym w podejściu do oceny technologii w chorobach rzadkich, jest wielokryterialna analiza decyzyjna – MCDA, która z uwagi na możliwość agregacji informacji w wielu aspektach może wspomagać kompleksową ocenę i podejmowanie decyzji.

MCDA pozwala proces decyzyjny zdekomponować na poszczególne składowe,
celem określenia ich znaczenia i wpływu na końcowe rozstrzygnięcie. Trzeba jednak zauważyć, że MCDA nie jest specyficzna dla leków dopuszczonych do stosowania w chorobach rzadkich, chociaż często wykorzystywana właśnie w ich ocenie (z tego powodu przedstawiono wdrożenie MCDA jako osobne zadanie, jednocześnie nie wykluczając jego zastosowania w przypadku chorób powszechnych).

Co będzie w Polsce
Autorzy analizy przedstawili rozwiązania przyjęte w innych państwach, wyróżniając dwa podejścia do wykorzystania MCDA w procesie refundacyjnym technologii stosowanych w chorobach rzadkich.

Pierwsze podejście (stosowane np. w Szkocji) zakłada złożenie standardowego wniosku refundacyjnego, a następnie, w przypadku wydania negatywnej rekomendacji przez agencję HTA lub też w sytuacji przekroczenia w analizie ekonomicznej progu opłacalności, wnioskowanie o ocenę według dodatkowych kryteriów.

Drugie podejście, bardziej powszechne, zakłada ocenę zasadności refundacji pod kątem dodatkowych kryteriów, typowych dla technologii stosowanych w chorobach rzadkich, zamiast tradycyjnego wniosku refundacyjnego.

Autorzy planu skłaniają się ku rozwiązaniu, że MCDA może być rozwiązaniem alternatywnym lub komplementarnym do analizy ekonomicznej. W Polsce z uwagi na znaczenie progu opłacalności określonego w ustawie o refundacji jako graniczna wartość kosztu QALY, MCDA powinno stanowić uzupełnienie, a nie alternatywę dla analizy kosztowej użyteczności.

Plan dla Chorób Rzadkich w załączniku