We wrześniu 2016 roku do Ministra Zdrowia wpłynął wniosek o wyrażenie zgody na refundację leku Carnitene, L-carnitine, 1g/10ml, nazwa wytwórcy: Sigma Tau, we wskazaniu: rdzeniowy zanik mięśni.

Żądanie było oparte na art. 39 ust. 1 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków. Wystąpiono też z zapotrzebowaniem na sprowadzenie z zagranicy produktu leczniczego niezbędnego dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta dopuszczonego do obrotu bez konieczności uzyskania pozwolenia dla ww produktu leczniczego.

Minister Zdrowia odmówił wydania wnioskodawcy zgody na refundację produktu Carnitene. Uzasadnił to tym, że nie zostało spełnione kryterium określone w art. 12 pkt 4 ustawy o refundacji, tj. nie została stwierdzona skuteczność kliniczna i praktyczna leku w danym wskazaniu.

Pacjent odwołał się od decyzji Ministra Zdrowia, wskazując, że ma 29 lat i gdyby nie wprowadzono leczenia skojarzonego, to zapewne nie mógłby już chodzić. Powołał się także na list z jednej z klinik, z którego treści wynikało, że powinien przez czas nieokreślony kontynuować terapię z zastosowaniem m.in. substancji L-carnitine.

Jednak minister podtrzymał swoją decyzje odmowną, uznając, że nie zostały spełnione przesłanki: skuteczności klinicznej i praktycznej, relacji korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania, konkurencyjności cenowej, wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców.

Odnośnie kryterium skuteczności leku wyjaśnił, że skuteczność kliniczną rozumie jako potwierdzoną właściwie zaprojektowanymi oraz przeprowadzonymi badaniami klinicznymi, a także uznanymi metodami kumulacji danych z badań klinicznych właściwość leku, polegającą na eliminacji bądź ograniczeniu objawów choroby lub jej skutków albo na wyleczeniu poprzez usunięcie przyczyny schorzenia.

Natomiast poprzez skuteczność praktyczną, organ uznawał skuteczność leku stosowanego po uzyskaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w codziennej praktyce, co oznacza iż skuteczność ta nie dotyczy skuteczności terapii w indywidualnym przypadku.