Jednak trzeba mieć świadomość, że na podstawie wstępnych danych o skuteczności i bezpieczeństwie substancji niewiele można wywnioskować, a w każdym razie takie wnioski cechuje wiele ograniczeń. Dopiero trzeci etap badań klinicznych ma na celu ostateczne potwierdzenie efektywności leku w danej chorobie.

Oczywiście Agencja chciałaby mieć do dyspozycji szerokie spektrum wiarygodnych doniesień naukowych dla każdej ocenianej technologii medycznej, ale gdy zauważamy pewne braki, to na tyle na ile jest to możliwe staramy się podchodzić do oceny elastycznie. Leki stosowane w chorobach powszechnych, których jest najwięcej, mają stosunkowo największą liczbę dowodów naukowych dobrej jakości dotyczących ich skuteczności i bezpieczeństwa.

W przypadku leków stosowanych w chorobach rzadkich sytuacja jest trochę bardziej skomplikowana i do ich oceny podchodzimy inaczej, bowiem zdajemy sobie sprawę z ograniczeń, związanych z prowadzeniem badań klinicznych w tym zakresie.

Z przeglądu rekomendacji wydanych przez Agencję w ostatnich latach wynika, że ok. 30 proc. rekomendacji jest pozytywnych. Jeśli chodzi o negatywne, odmowy finansowania najczęściej nie wynikają ze słabości dowodów klinicznych, lecz z powodów finansowych.

W ustawie refundacyjnej został wskazany próg efektywności kosztowej dla technologii medycznych, tym samym wyniki analiz ekonomicznych muszą się do niego odnosić. W rekomendacjach Agencja wskazuje często, że refundacja byłaby zasadna przy takim obniżeniu kosztów terapii, które skutkowałoby przynajmniej zrównaniem wyników analizy ekonomicznej z ustawowym progiem. W ten sposób wskazujemy partnerom obszar do dyskusji i pokazujemy w którym momencie możemy się zbliżyć i znaleźć wspólny język.

Niedawna publikacja British Medical Journal pokazuje, że na 68 leków zarejestrowanych w latach 2009-2013 w chorobach onkologicznych, około 50 proc. nie przynosi znaczących korzyści klinicznych, jak przedłużanie życia czy poprawa jego jakości. Istotne jest też, że nawet po 3-4 latach nie są dostępne żadne dowody potwierdzające efekt działania terapii w ww. zakresie.

W swojej pracy spotykamy sytuacje, gdy badania naukowe nie są ukierunkowane na wychwycenie tych efektów terapii, które są najistotniejsze w danej chorobie. Przy braku takich informacji możemy posiłkować się wynikami zastępczymi, ale w takich przypadkach trzeba zważyć ryzyko związane z określoną decyzją.

Wypowiedź zarejestrowana podczas XIII Forum Rynku Zdrowia (24 października 2017r.).